Entrada Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA) e dal Comitato Etico per la Ricerca (REC) per il suo CTIMP (Clinical Trial of an Investigational Medicinal Product) per una sperimentazione clinica di Fase 1 su volontari sani per ENTR-601-44. ENTR-601-44 è il candidato principale di Entrada nell'ambito del suo franchising Duchenne ed è in fase di sviluppo per il potenziale trattamento di persone affette da Duchenne che hanno la possibilità di saltare l'esone 44. L'obiettivo primario dello studio di Fase 1 è valutare la sicurezza di una dose singola di ENTR-601-44 in volontari sani, con un obiettivo di arruolamento di circa 40 partecipanti.

Lo studio valuterà anche la tollerabilità, la farmacocinetica e l'impegno del bersaglio, misurato dal salto dell'esone nel muscolo scheletrico. Il primo partecipante dovrebbe essere somministrato a settembre di quest'anno, con dati previsti nella seconda metà del 2024.