Entrada Therapeutics, Inc. ha annunciato una nuova collaborazione con il Myotonic Dystrophy Clinical Research Network (DMCRN) a sostegno di END-DM1 (Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1). L'END-DM1 è uno studio di storia naturale per far progredire la comprensione della progressione della malattia nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Si tratta di uno studio non interventistico progettato e condotto dal DMCRN, una rete di centri medici esperti nell'assistenza clinica e nella ricerca sulla DM1, che sta raccogliendo dati a sostegno di future sperimentazioni cliniche di potenziali terapie per la DM1.

Il veicolo di fuga endosomiale (EEV™)coniugato con l'oligomero morfolino fosforodiamidato (PMO) di Entrada è stato progettato per consentire la consegna intracellulare efficiente di un'ampia gamma di farmaci terapeutici, precedentemente considerati inaccessibili e nonruggibili, in una varietà di organi e tessuti. L'EEV-PMO di Entrada utilizza un approccio allele-specifico che blocca stericamente le ripetizioni della tripletta nell'mRNA che sequestra queste proteine critiche, al fine di ripristinare la funzione muscolare. Alla conferenza TIDES USA 2022: Oligonucleotide & Peptide Therapeutics, il candidato clinico ENTR-701 di Entrada per il DM1 è stato supportato da nuovi dati preclinici che indicano una correzione prolungata dello splicing nel tibiale anteriore, nel tricipite e nel quadricipite e un miglioramento della miotonia in un modello di topo DM1 dopo una singola dose.