Freeline Therapeutics ha annunciato un nuovo nome e un nuovo marchio per riflettere la sua attenzione allo sviluppo di una nuova generazione di terapie geniche e al progresso della pratica della medicina genetica. Basandosi sui dati convincenti del suo programma principale FLT201, un candidato alla terapia genica altamente differenziato per la malattia di Gaucher, Spur sta perseguendo un'ambiziosa strategia di ricerca per sbloccare la promessa della terapia genica per le condizioni croniche più diffuse, a partire dalla malattia di Parkinson e da alcune forme di malattie cardiovascolari. Freeline ha anche annunciato l'acquisizione di SwanBio Therapeutics, che aggiunge alla sua pipeline in fase clinica un potenziale programma di terapia genica di prim'ordine per l'adrenomieloneuropatia (AMN), una malattia neurodegenerativa devastante, oltre a rafforzare le capacità nei disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), che possono essere sfruttate nei programmi AMN e della malattia di Parkinson. Il programma AMN, SBT101, è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 e Spur prevede di fornire un primo aggiornamento sulla sicurezza della coorte a dosi più elevate in questo studio nella prima metà del prossimo anno.

Non esistono trattamenti approvati per l'AMN e l'SBT101 è l'unico candidato alla terapia genica in fase di sviluppo per questa malattia. Syncona Ltd., azionista fondatore sia di Freeline che di SwanBio e investitore leader nel settore delle scienze della vita focalizzato sulla creazione, la costruzione e la scalata di leader globali nel settore delle scienze della vita, ha impegnato altri 50 milioni di dollari (40 milioni di sterline) per sostenere lo sviluppo della pipeline ampliata. Spur prevede di avviare una sperimentazione di Fase 3 per FLT201 nel 2025 nella malattia di Gaucher.

Non esiste una cura per la malattia di Gaucher e, anche con i trattamenti attuali, molti pazienti continuano a sperimentare sintomi debilitanti. I dati recentemente riportati dallo studio di Fase 1/2 GALILEO-1 evidenziano il potenziale di FLT201 nel definire un nuovo standard di cura per la malattia di Gaucher. I dati dimostrano che una singola dose di FLT201 ha determinato una drastica riduzione dell'accumulo tossico di glucosil-sfinogeno (liso-Gb1), uno dei migliori predittori della risposta clinica e della gravità della malattia nella malattia di Gaucher, in pazienti che avevano livelli persistentemente elevati nonostante anni di trattamento con le terapie attualmente approvate. Sono stati osservati anche i primi segni di miglioramento clinico nella fatica e nel carico del midollo osseo.

FLT201 ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Basandosi sul lavoro svolto nella malattia di Gaucher, il programma di ricerca di Spur nella malattia di Parkinson si concentra su un sottogruppo di pazienti con mutazioni nel gene GBA1, lo stesso gene implicato nella malattia di Gaucher. Il programma sfrutta lo stesso transgene di FLT201.

Spur sta ottimizzando ulteriormente il transgene per l'espressione nel cervello e sta identificando il miglior capside e la migliore via di somministrazione per distribuire il suo transgene proprietario GBA1-85 nelle aree chiave del cervello colpite dalla malattia di Parkinson. Spur prevede di selezionare un candidato allo sviluppo nel corso di quest'anno, per procedere con gli studi preclinici progettati per sostenere l'avanzamento del programma negli studi clinici. Attualmente non esistono terapie modificanti la malattia per il Parkinson e questo programma potrebbe essere il primo passo verso una terapia genica per centinaia di migliaia di persone con Parkinson GBA1 in tutto il mondo.

Inoltre, Spur ha un programma di ricerca che sfrutta una suite di promettenti proteine cardioprotettive per sviluppare candidati alla terapia genica per le malattie cardiovascolari, a partire da un sottogruppo grave di insufficienza cardiaca cronica.