Gain Therapeutics presenta ulteriori dati di conferma sul suo programma sulla malattia di Gaucher al 2022 Glycolipid
29 marzo 2022 alle 14:00
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Gain Therapeutics, Inc. ha presentato nuovi dati preclinici dal suo programma sulla malattia di Gaucher (GD). I risultati sono stati evidenziati in una presentazione poster al 2022 Glycolipid and Sphingolipid Biology GRC che si terrà il 27 marzo – 1 aprile 2022, a Castelvecchio Pascoli, Italia. I dati mostrano che i composti testati aumentano i livelli e l'attività della proteina beta-glucocerebrosidasi (GCase), aumentano la co-localizzazione di GCase con i lisosomi e, soprattutto, diminuiscono l'accumulo di substrato tossico che causa la malattia in neuroni corticali normali e derivati da pazienti. La presentazione intitolata “Structurally Targeted Allosteric Regulators Show Promising Therapeutic Effect in Gaucher Disease Cortical Neurons” ha mostrato che le molecole di piombo biodisponibili per via orale e con un effetto promettente, tra cui: Aumento significativo dei livelli e dell'attività di GCase nei neuroni corticali WT e GD. Aumento dei livelli lisosomiali di GCase in neuroni corticali WT e GD. Efficace esaurimento dei livelli di substrato tossico nei neuroni corticali GD e nei fibroblasti derivati da pazienti GD.
Gain Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di nuovi terapeutici a base di piccole molecole per il trattamento di malattie in diverse aree terapeutiche, tra cui i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), i disordini da accumulo lisosomiale (LSD), i disordini metabolici e altre malattie che possono essere prese di mira attraverso la degradazione delle proteine, come l'oncologia. La piattaforma di scoperta farmacologica dell'Azienda, Magellan, scopre nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate in una malattia e identifica piccole molecole proprietarie che si legano a questi siti per modulare la funzione delle proteine e trattare la causa sottostante della malattia. Il suo candidato principale, GT-02287, è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Parkinson GBA1, che comprende il ripristino della funzione GCase, la riduzione dei substrati lipidici tossici e delle forme tossiche di alfa-sinucleina, il miglioramento della sopravvivenza dei neuroni dopaminergici e l'aumento dei livelli di dopamina.
GAIN THERAPEUTICS, INC. 
