Il 29 settembre 2022, Galecto, Inc. ha annunciato i risultati di una valutazione intermedia pianificata dello studio di Fase 2a in corso di GB2064, un candidato prodotto inibitore di LOXL2, per il trattamento della mielofibrosi (lo studio MYLOX-1”). Una copia del comunicato stampa è allegata qui come Allegato 99.1. Lo studio MYLOX-1 è uno studio di Fase 2, in aperto, a braccio singolo, in corso in pazienti affetti da mielofibrosi che sono ineleggibili, refrattari o intolleranti alla terapia con inibitori JAK. I pazienti ricevono GB2064 per via orale alla dose di 1000 mg due volte al giorno per nove mesi e si sottopongono a biopsie del midollo osseo all'inizio dello studio e di nuovo ai mesi 3, 6 e 9. L'endpoint primario dello studio MYLOX-1 in corso è la valutazione della sicurezza e della tollerabilità, mentre gli endpoint secondari si concentrano sulle misurazioni della fibrosi del midollo osseo e dei parametri ematologici.

Oltre a valutare la sicurezza e la tollerabilità di GB2064, un obiettivo chiave dello studio MYLOX-1 è quello di valutare l'attività antifibrotica diretta di GB2064 bloccando la lisil-ossidasi-simile 2 (LOXL2) in un'indicazione che consenta biopsie tissutali ripetute. Nell'ambito della valutazione intermedia prevista dello studio MYLOX-1, Galecto ha valutato i risultati dei primi cinque pazienti che avevano completato almeno sei mesi di trattamento con GB2064 e che avevano ripetuto le biopsie del midollo osseo. Nella valutazione intermedia, quattro dei cinque pazienti valutabili affetti da mielofibrosi che hanno ricevuto la monoterapia con GB2064 per almeno sei mesi nello studio MYLOX-1 hanno registrato una riduzione di = 1 grado della fibrosi collagene del midollo osseo, un miglioramento che suggerisce che GB2064 potrebbe avere un impatto sulla progressione della malattia ed essere modificante della malattia.

Tutti e quattro i pazienti che hanno registrato una riduzione di > 1 grado nel punteggio della fibrosi hanno anche mostrato parametri ematologici stabili (emoglobina, conta dei globuli bianchi e trombociti) e un volume stabile della milza durante il periodo di trattamento di sei mesi, e nessuno ha richiesto trasfusioni. Due di questi pazienti sono entrati nella fase di estensione dello studio a causa del beneficio clinico di GB2064, valutato dal medico curante. GB2064 ha mostrato un profilo di tollerabilità generalmente accettabile fino ad oggi.

Nello studio MYLOX-1 sono stati somministrati sedici pazienti con GB2064, di cui otto hanno completato o continuano a ricevere il trattamento e otto hanno interrotto il trattamento a causa di un evento avverso o della progressione della malattia. Gli eventi avversi più comunemente osservati legati al trattamento sono stati di natura gastrointestinale e sono stati gestibili nella maggior parte dei pazienti con la terapia standard. Nei cinque pazienti che hanno completato almeno sei mesi di trattamento con GB2064, non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento, mentre nell'intera popolazione dello studio, l'unico evento avverso grave eventualmente correlato al trattamento è stato un caso di caduta.