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Generation Bio Co. è una società di biotecnologie. L'Azienda sta innovando i farmaci genetici non virali per fornire trattamenti durevoli e ridosabili a centinaia di milioni di pazienti affetti da malattie rare e prevalenti. L'Azienda sta sviluppando due piattaforme distinte e complementari: un sistema di rilascio di nanoparticelle lipidiche (ctLNP) potente e altamente selettivo, mirato alle cellule, e un nuovo carico di DNA immuno-silenzioso (iqDNA), prodotto con un processo di produzione scalabile e privo di capside, che utilizza una sintesi enzimatica rapida (RES) brevettata e priva di cellule. L'Azienda sta portando avanti un portafoglio di programmi guidati dalla veicolazione potente e altamente selettiva dell'acido ribonucleico messaggero (mRNA) e/o dell'iqDNA, utilizzando il suo sistema di veicolazione ctLNP per colpire le cellule T, le cellule staminali ematopoietiche (HSC) e gli epatociti, e intende espandersi ad altri tessuti e tipi di cellule. Il suo lavoro sulle cellule T si concentra sulla riprogrammazione in vivo di questo tipo di cellule per trattare il cancro e le malattie autoimmuni.
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