Harmony Biosciences Holdings, Inc. ha annunciato i risultati principali dello studio INTUNE nei pazienti con ipersonnia idiopatica (IH). Lo studio INTUNE era uno studio di Fase 3 controllato con placebo, in doppio cieco e randomizzato. Circa l'83% dei pazienti che hanno completato il periodo di trattamento in aperto di 8 settimane con pitolisant sono stati responder (come definito da una diminuzione dell'ESS di =3 punti) e hanno sperimentato una solida risposta clinica, con una variazione media dell'ESS dal basale di ?

9,4 punti. Durante il periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco di 4 settimane, è stata osservata una tendenza positiva a favore del pitolisant, ma non è stata osservata alcuna differenza statisticamente significativa tra i gruppi pitolisant e placebo sull'ESS, l'endpoint primario. Tendenze positive a favore del pitolisant sono state osservate anche in altri endpoint prespecificati, tra cui l'IHSS, che si è avvicinato alla significatività statistica, e lo SlQ.

Sono in corso ulteriori analisi dei dati. Circa l'88% dei pazienti nello studio ha proseguito in uno studio di estensione a lungo termine di 12 mesi, che è in corso. Il profilo di sicurezza e tollerabilità di Pitolisant nei pazienti adulti con ipersonnia idiopatica è stato coerente con il profilo di sicurezza stabilito e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.

Pitolisant è commercializzato come WAKIX® negli Stati Uniti per il trattamento dell'EDS o della cataplessia nei pazienti adulti con narcolessia. Pitolisant non è approvato per l'IH ed è attualmente in fase di valutazione come agente sperimentale nei pazienti adulti con IH.