Hepion Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato ulteriori dati di efficacia per rencofilstat, il suo candidato farmaco principale. Ulteriori dati sull'efficacia di rencofilstat, provenienti dallo studio clinico Hepion "ALTITUDE-NASH?", sono stati presentati nel primo pomeriggio di oggi dal Dr. Mayo, in una presentazione poster a distanza, in occasione del Liver Meeting® 2023, ospitato dall'Associazione Americana per lo Studio delle Malattie del Fegato (?AASLD?).

La presentazione del Dr. Mayo ha indicato che 17 settimane di trattamento con rencofilstat sono state associate a una riduzione significativa della rigidità epatica (FibroScan®) nei soggetti MASH con F3 avanzato, un risultato che suggerisce una riduzione della fibro-infiammazione epatica. La fibro-infiammazione epatica in corso porta all'accumulo progressivo di collagene o fibrosi, all'aumento della rigidità epatica e al deterioramento funzionale. La determinazione della rigidità epatica spesso utilizza una tecnica di imaging basata sugli ultrasuoni, chiamata elastografia transitoria controllata dalle vibrazioni (?VCTE?), di cui FibroScan® è la piattaforma più comune.

I medici si affidano alle misurazioni della rigidità epatica come strumento diagnostico per determinare se la salute del fegato sta peggiorando o migliorando, in quanto le misurazioni sono ben correlate con l'estensione della fibrosi nelle biopsie epatiche e sono predittive del decorso della malattia. Il potere predittivo delle misurazioni della rigidità epatica sul decorso della malattia è ulteriormente rafforzato quando vengono considerate insieme ai marcatori ematici della malattia epatica. Le misurazioni della rigidità epatica sono espresse in kilopascal (kPa) e i punteggi Fibroscan® superiori a 12 kPa rappresentano solitamente forme avanzate di fibrosi (F3 o F4 nelle biopsie).

La riduzione della rigidità epatica da parte di rencofilstat indica probabilmente una riduzione della fibroinfiammazione e una riduzione del rischio di esito clinico successivo. I pazienti che hanno partecipato allo studio e hanno ricevuto una dose orale una volta al giorno di 225 mg di rencofilstat hanno registrato un calo medio di 6,02 kPa (LSMean) rispetto alla loro misurazione basale. Se espresso in percentuale, il trattamento con rencofilstat ha ridotto la rigidità epatica di una media del 28,8% (95% CI, -44,3%, -13,4%) rispetto al basale nel corso di 17 settimane (p=0,001).

Questa variazione rispetto al basale è stata tra le riduzioni più elevate mai misurate negli studi MASH F2-F3. Lo studio ALTITUDE-NASH è stato uno studio multicentrico, in aperto, su soggetti MASH F3 identificati da biopsia storica o con punteggio di screening AGILE 3+ di 0,53 o superiore. I soggetti sono stati randomizzati a uno dei tre gruppi di trattamento con rencofilstat, ricevendo 75 mg, 150 mg o 225 mg di capsule molli di gelatina una volta al giorno per un periodo di 17 settimane.

L'obiettivo di questo studio era di raccogliere un'ampia gamma di informazioni sui livelli di dosaggio di rencofilstat, sulla sicurezza e sull'efficacia, per ottimizzare i disegni degli studi successivi.