Horizon Therapeutics plc ha annunciato risultati positivi e statisticamente significativi del suo studio clinico di Fase 4 randomizzato, in doppia maschera, controllato con placebo (NCT04583735) che valuta TEPEZZA per il trattamento di adulti con TED cronica e basso CAS, che è una misura dell'attività della malattia. La totalità dei dati degli studi clinici continua a sostenere con forza l'efficacia di TEPEZZA in un ampio spettro di pazienti con TED, indipendentemente dall'attività o dalla durata della malattia, con un profilo di sicurezza ben consolidato. TEPEZZA è il primo e unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della TED, una malattia autoimmune rara, grave, progressiva, debilitante e potenzialmente pericolosa per la vista.

Lo studio di Fase 4 ha valutato pazienti con una diagnosi iniziale di TED tra i due e i 10 anni (durata media di 5,2 anni; SD 1,77) e bassi livelli di attività della malattia (CAS medio di 0,4; SD 0,49), mentre gli studi pivotali precedenti (Fase 2 e Panoramica dei dati topline Alla Settimana 24, i dati topline secondo il metodo di analisi primaria prespecificato (intent-to-treat) hanno dimostrato che l'endpoint primario è stato raggiunto, e i pazienti trattati con TEPEZZA hanno ottenuto una riduzione statisticamente significativa della proptosi dal basale rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Inoltre, nell'analisi per-protocollo prespecificata, le differenze tra i pazienti trattati con TEPEZZA e quelli trattati con placebo sono aumentate. TEPEZZA può causare un'esacerbazione della malattia infiammatoria intestinale (IBD) preesistente.

Monitorare i pazienti con IBD per verificare l'insorgenza della malattia. Se si sospetta un'esacerbazione dell'IBD, considerare l'interruzione di TEPEZZA. Iperglicemia: Nei pazienti trattati con TEPEZZA può verificarsi un aumento della glicemia o iperglicemia.

Negli studi clinici, il 10% dei pazienti (due terzi dei quali avevano un diabete preesistente o una ridotta tolleranza al glucosio) ha manifestato iperglicemia. Gli eventi iperglicemici devono essere controllati con farmaci per il controllo glicemico, se necessario. Valutare i pazienti per l'aumento della glicemia e i sintomi di iperglicemia prima dell'infusione e continuare a monitorarli durante il trattamento con TEPEZZA.

Assicurarsi che i pazienti con iperglicemia o diabete preesistente abbiano un controllo glicemico adeguato prima e durante la somministrazione di TEPEZZA. REAZIONI AVVERSE Le reazioni avverse più comuni (incidenza >=5% e maggiore rispetto al placebo) sono spasmi muscolari, nausea, alopecia, diarrea, affaticamento, iperglicemia, disturbi dell'udito, disgeusia, cefalea, pelle secca, diminuzione del peso, disturbi delle unghie e disturbi mestruali
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