Horizon Therapeutics plc ha annunciato che il primo paziente si è arruolato in uno studio pivotale di fase 2b per valutare il suo farmaco in fase di sviluppo HZN-825, un antagonista del recettore 1 dell'acido lisofosfatidico per trattare le persone con IPF, la più comune malattia polmonare interstiziale. L'IPF è una rara malattia polmonare progressiva causata da infiammazione e fibrosi, o cicatrizzazione, dei polmoni. È caratterizzata da dispnea, tosse cronica e potenzialmente morte. Ci sono circa 100.000 persone che vivono con IPF negli Stati Uniti, e la malattia ha una sopravvivenza mediana di meno di cinque anni. Circa 360 soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 per ricevere HZN-825 a 300 mg una volta al giorno, HZN-825 a 300 mg due volte al giorno o placebo per 52 settimane. L'endpoint primario è il cambiamento della capacità vitale forzata (FVC) dopo 52 settimane. Questo è un endpoint oggettivo che misura la capacità polmonare e viene utilizzato per valutare la progressione della malattia polmonare e l'efficacia del trattamento. Gli endpoint secondari includono il 6-Minute Walk Test, il Kings Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire, il tasso di ospedalizzazione per distress respiratorio e un endpoint composito di sopravvivenza libera da progressione. L'arruolamento dovrebbe durare circa due anni. L'avvio dello studio pivotale di Fase 2b segue i dati incoraggianti di efficacia e sicurezza in uno studio di Fase 2a in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa in fase iniziale.2 Lo studio di 8 settimane controllato con placebo di HZN-825 nella sclerosi sistemica cutanea diffusa, completato nel 2018, ha mostrato una tendenza positiva nella risposta, con un miglioramento del punteggio dello spessore cutaneo modificato di Rodnan, o mRSS, che è un endpoint secondario nello studio pivotale di Fase 2b.