Humacyte, Inc. ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) una richiesta di licenza biologica (BLA) per l'approvazione di Human Acellular Vessel (HAV) nella riparazione arteriosa urgente a seguito di un trauma vascolare dell'estremità, quando l'innesto sintetico non è indicato e quando l'uso della vena autologa non è fattibile. La presentazione del BLA è supportata dai risultati positivi dello studio clinico di Fase 2/3 V005 e dal trattamento delle ferite di guerra in Ucraina. Si è osservato che l'HAV presenta tassi più elevati di pervietà (flusso sanguigno) e tassi più bassi di amputazione e infezione, rispetto ai parametri di riferimento storici degli innesti sintetici.

La FDA ha un periodo di revisione di 60 giorni per determinare se il BLA è completo e accettabile per il deposito. Humacyte ha richiesto la Priority Review della domanda e, se concessa, la revisione dovrebbe essere completata entro sei mesi dalla data di accettazione del deposito. Nel maggio 2023, la FDA ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) per l'uso dell'HAV nella riparazione arteriosa urgente dopo un trauma vascolare dell'estremità.

Inoltre, all'HAV è stata assegnata una designazione prioritaria dal Segretario della Difesa ai sensi della Legge Pubblica 115-92, emanata per accelerare la revisione da parte della FDA dei prodotti destinati a diagnosticare, trattare o prevenire condizioni gravi o pericolose per la vita del personale militare americano, come le lesioni traumatiche. L'HAV, un tessuto bioingegnerizzato, è in fase di studio come condotto resistente alle infezioni e impiantabile universalmente, da utilizzare per la riparazione vascolare. Progettato per essere pronto all'uso, l'HAV ha il potenziale di far risparmiare tempo prezioso ai chirurghi e di migliorare i risultati e ridurre le complicazioni per i pazienti.

L'HAV può essere prodotto su scala commerciale negli impianti di produzione esistenti di Humacyte, che dovrebbero essere in grado di fornire migliaia di vasi per il trattamento dei pazienti che ne hanno bisogno. L'HAV ha accumulato più di 1.000 anni di esperienza in tutto il mondo in una serie di studi clinici in molteplici indicazioni, tra cui la riparazione di traumi vascolari, l'accesso arteriovenoso per l'emodialisi e la malattia arteriosa periferica. L'HAV è un prodotto in fase di sperimentazione e non è stato approvato per la vendita dalla FDA o da altre agenzie di regolamentazione.

I risultati dello studio clinico di Fase 2/3 V005 e del trattamento delle ferite di guerra in Ucraina sono stati presentati recentemente a novembre al VEITHsymposium®, un'importante conferenza di chirurgia vascolare a New York City. Lo studio V005 è uno studio a braccio singolo condotto negli Stati Uniti e in Israele su pazienti con lesioni arteriose causate da colpi d'arma da fuoco, infortuni sul lavoro, incidenti automobilistici o altri eventi traumatici, per i quali lo standard di cura, la vena safena, non era fattibile o disponibile per la riparazione vascolare. Essendo uno studio a braccio singolo, i comparatori per i risultati dell'HAV sono stati le revisioni sistematiche della letteratura e le meta-analisi degli studi che hanno valutato gli innesti sintetici nella riparazione delle lesioni vascolari.

Un totale di 69 pazienti è stato arruolato nello studio V005, di cui 51 avevano lesioni vascolari alle estremità e costituivano il gruppo di valutazione primario dello studio. Lo studio V005 ha raggiunto i suoi obiettivi e l'HAV ha dimostrato un tasso di pervietà secondaria a 30 giorni più elevato, pari al 90,2% per i pazienti con trauma vascolare alle estremità, rispetto al 78,9% riportato storicamente per gli innesti sintetici. La pervietà primaria per l'HAV è stata dell'84,3% per i pazienti con trauma vascolare all'estremità, anche se non è stato possibile fare un confronto con la pervietà primaria degli innesti sintetici, poiché questa misura non è stata riportata nelle pubblicazioni di riferimento.

L'HAV ha anche dimostrato tassi di amputazione inferiori, con un tasso del 9,8% per i pazienti con trauma vascolare dell'estremità, rispetto al 24,3% storicamente riportato per gli innesti sintetici. Inoltre, l'HAV ha dimostrato tassi di infezione più bassi, con un tasso del 2,0% per i pazienti V005 con trauma vascolare alle estremità, rispetto all'8,4% riportato storicamente per gli innesti sintetici. La FDA ha consigliato a Humacyte di includere nella presentazione del BLA i risultati dei pazienti di un programma umanitario condotto in Ucraina.

I risultati dei 16 pazienti ucraini con trauma vascolare all'estremità che hanno fornito il consenso per l'uso dei loro risultati nel dossier BLA sono noti come studio V017. È stato osservato un alto tasso di successo per i pazienti dello studio V017, con una pervietà primaria e secondaria a 30 giorni del 93,8%, zero amputazioni e zero casi di infezione dell'HAV. Un'analisi dell'integrazione dei risultati degli studi V005 e V017 ha concluso che l'HAV ha dimostrato una maggiore pervietà, con un tasso di pervietà secondaria a 30 giorni del 91,5% per i pazienti con trauma vascolare all'estremità, rispetto al 78,9% storicamente riportato per gli innesti sintetici.

Per quanto riguarda il confronto secondario dei tassi di amputazione, l'HAV ha dimostrato un miglioramento, con un tasso del 4,5% per i risultati integrati V005 e V017, rispetto al 24,3% riportato storicamente per gli innesti sintetici. Per il confronto secondario delle infezioni, l'HAV ha dimostrato un miglioramento, con un tasso dello 0,9% per i dati integrati, rispetto all'8,4% riportato storicamente per gli innesti sintetici.