Humacyte, Inc. ha annunciato i risultati positivi della sperimentazione di Fase 2/3 V005 di Human Acellular Vessel (HAV) nella riparazione dei traumi vascolari. Lo studio clinico a braccio singolo è stato un successo e ha dimostrato che l'HAV in questo studio aveva tassi più elevati di pervietà e tassi più bassi di amputazione e infezione, rispetto ai parametri di riferimento storici degli innesti sintetici. Humacyte prevede di depositare una richiesta di licenza biologica (BLA) per il trattamento dei traumi vascolari presso la Food and Drug Administration (FDA) nel quarto trimestre del 2023.

Lo studio V005 era uno studio a braccio singolo condotto negli Stati Uniti e in Israele su pazienti con lesioni arteriose causate da colpi d'arma da fuoco, infortuni sul lavoro, incidenti automobilistici o altri eventi traumatici. I pazienti arruolati nello studio non avevano a disposizione lo standard di cura, la vena safena, da utilizzare come innesto di bypass. Di conseguenza, se i pazienti non avessero ricevuto l'HAV, probabilmente sarebbero stati trattati con innesti sintetici, legatura dell'arteria sanguinante e/o amputazione.

Le ferite da trauma sono comunemente contaminate e quindi i pazienti sono ad alto rischio di infezione. Essendo uno studio a braccio singolo, i comparatori per i risultati HAV sono stati i risultati di riferimento per il trattamento con innesti sintetici, basati su una ricerca sistematica della letteratura. Il principale mezzo di valutazione era la comparabilità della pervietà secondaria (flusso sanguigno) a 30 giorni, con la valutazione anche della pervietà primaria (flusso sanguigno senza intervento).

I confronti secondari comprendevano il miglioramento dei tassi di amputazione e di infezione a 30 giorni. Nello studio V005 sono stati arruolati in totale 69 pazienti, di cui 51 avevano lesioni vascolari alle estremità e costituivano il gruppo di valutazione primario dello studio. Lo studio V005 è stato un successo e il confronto principale della pervietà secondaria a 30 giorni per l'HAV nello studio clinico è stato del 90,2% per i pazienti delle estremità (89,9% per i pazienti totali) rispetto all'81,1% storicamente riportato per gli innesti sintetici.

La pervietà primaria per i pazienti HAV totali e per quelli delle estremità è stata rispettivamente dell'81,2% e dell'84,3%, anche se non è stato possibile effettuare un confronto con la pervietà primaria degli innesti sintetici, poiché questa misura non è stata riportata nelle pubblicazioni di riferimento. Per il confronto secondario dei tassi di amputazione, l'HAV ha dimostrato un miglioramento con un tasso del 9,8% per i pazienti delle estremità (10,1% per i pazienti totali) rispetto al 20,6% storicamente riportato per gli innesti sintetici. Per il confronto secondario del tasso di infezione, l'HAV ha dimostrato un miglioramento, con un tasso del 2,0% per i pazienti delle estremità (2,9% per i pazienti totali) rispetto all'8,9% riportato storicamente per gli innesti sintetici.

Non ci sono stati segnali di sicurezza inaspettati per l'HAV in questo studio. Una presentazione estesa dei risultati dello studio V005 è prevista in occasione del Veith Symposium, un importante meeting di chirurgia vascolare, che si terrà a New York il 16 novembre 2023. La FDA ha consigliato a Humacyte di includere i risultati dei pazienti di un programma umanitario condotto in Ucraina nella presentazione del BLA.

Di conseguenza, l'azienda riporta anche i risultati preliminari dei 16 pazienti ucraini che hanno fornito il consenso all'utilizzo dei loro risultati. Per questa popolazione, la pervietà secondaria a 30 giorni per l'HAV è stata del 93,8% rispetto all'81,1% storicamente riportato per gli innesti sintetici. Il tasso di amputazione per l'HAV è stato dello 0,0% rispetto al 20,6% riportato storicamente per gli innesti sintetici.

Il tasso di infezione per l'HAV è stato dello 0,0% rispetto all'8,9% riportato storicamente per gli innesti sintetici.