Ipsen ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di Bylvay (odevixibat) per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a sei mesi. Il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP), un comitato scientifico dell'EMA, ha contestualmente emesso un parere negativo per il mantenimento della qualifica di farmaco orfano di Bylvay nell'ALGS. Questo parere negativo del COMP impedisce il mantenimento dello status di farmaco orfano nell'autorizzazione all'immissione in commercio di Bylvay nell'ALGS e potrebbe ritardare una decisione finale della Commissione Europea.

Ipsen prevede di presentare un appello in merito al parere del COMP. Bylvay è un farmaco orfano già approvato negli Stati Uniti per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a sei mesi. Nel novembre 2022, è stata presentata una domanda di variazione dell'attuale autorizzazione al mercato.

La domanda chiedeva l'approvazione nei Paesi dell'Unione Europea per una seconda indicazione orfana per Bylvay, il trattamento del prurito nei pazienti affetti da ALGS. Nel 2012, Bylvay ha ricevuto la designazione di orfano per il trattamento della SLA nell'Unione Europea, che ha sostenuto lo sviluppo di Bylvay attraverso le fasi precliniche e cliniche. Il CHMP e il COMP hanno esaminato i dati del programma di sperimentazione clinica di Bylvay, compreso ASSERT, uno studio multicentrico di Fase III, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, sull'efficacia e la sicurezza nella SLA.

I dati positivi di ASSERT, presentati al congresso della Società Europea di Gastroenterologia Pediatrica, Epatologia e Nutrizione (ESPGHAN) del 2023, hanno dimostrato che Bylvay ha fornito miglioramenti altamente significativi dal punto di vista statistico e clinico del prurito, a partire da una settimana dopo l'inizio del trattamento, e sono stati mantenuti nelle 24 settimane dello studio. Oltre il 90% dei pazienti è risultato responder al prurito (= variazione di un punto in qualsiasi momento durante le 24 settimane). L'incidenza complessiva degli eventi avversi legati al trattamento è stata simile a quella del placebo.

Nessun paziente ha interrotto lo studio e il 96% dei pazienti è passato allo studio di estensione in aperto. Bylvay è stato approvato nel 2021 negli Stati Uniti. come prima opzione di trattamento farmacologico per i pazienti di età pari o superiore a tre mesi che soffrono di prurito colestatico dovuto a PFIC, e per il trattamento di PFIC in pazienti di età pari o superiore a sei mesi negli Stati Uniti. Nel giugno 2023, Bylvay è stato approvato negli Stati Uniti anche per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a 12 mesi con ALGS. Bylvay ha ricevuto l'esclusività orfana per il trattamento della PFIC e la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'ALGS e dell'atresia biliare, negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. In una potenziale futura terza indicazione, la rara malattia colestatica del fegato in età pediatrica, l'atresia biliare, Bylvay è in fase avanzata di sviluppo con lo studio di Fase III BOLD.