Jazz Pharmaceuticals plc ha annunciato i risultati di prima linea dello studio clinico di Fase 2b (NCT05122650) che valuta l'efficacia e la sicurezza di suvecaltamide (JZP385), un modulatore sperimentale, altamente selettivo e dipendente dallo stato, dei canali del calcio di tipo T, in pazienti adulti con tremore essenziale (ET). La suvecaltamide non ha raggiunto la significatività statistica a 30 mg rispetto al placebo sull'endpoint primario della variazione dal basale alla settimana 12 del punteggio composito di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) e sull'endpoint secondario chiave della scala Clinical Global Impression-Severity (CGI-S). Anche se non statisticamente significativi, sono stati osservati miglioramenti numerici sull'endpoint primario e sull'endpoint secondario chiave con 30 mg rispetto al placebo.

Anche il miglioramento del placebo dal basale alla settimana 12 ha superato le aspettative dell'Azienda ed è stato superiore a quello osservato per il placebo nel precedente studio T-CALM sulla suvecaltamide. La suvecaltamide è stata ben tollerata e il profilo di sicurezza generale è stato coerente con gli studi precedenti, senza nuovi segnali di sicurezza. Gli eventi avversi più comuni legati al trattamento (TEAE) sono stati vertigini, cefalea, parestesia, diarrea e insonnia.

Questi erano prevalentemente di gravità lieve o moderata. Un partecipante ha sperimentato un evento avverso grave, considerato correlato al trattamento dallo sperimentatore. Lo studio clinico di Fase 2b (NCT05122650) è uno studio di 12 settimane, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di Suvecaltamide in una dose orale una volta al giorno di 10, 20 e 30 mg o placebo.

L'endpoint primario (punteggio di esito composito TETRAS modificato) rappresenta gli elementi 1-11 del TETRAS-ADL combinati con gli elementi 6+7 (valutazioni della spirale e della scrittura, rispettivamente) del TETRAS -PS con modifiche del punteggio. L'endpoint secondario chiave dello studio misurava la percentuale di partecipanti con un miglioramento di 1 punto sulla CGI-S. Lo studio ha randomizzato 420 partecipanti di quattro Paesi. Suvecaltamide (JZ P385) è un modulatore sperimentale, altamente selettivo, stato-dipendente dei canali del calcio di tipo T (Cav3).

I canali del calcio di tipo T svolgono un ruolo nel controllo cerebrale del movimento muscolare.1 La suvecaltamide si lega preferenzialmente per stabilizzare una conformazione specifica del canale e ridurre l'attività. Lo studio di prova di concetto di fase 2 suvecaltamide nel tremore della malattia di Parkinson è in corso (NCT05642442).