Kura Oncology, Inc. presenta i dati clinici più recenti dell'inibitore della menina Ziftomenib al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia 2023
11 giugno 2023 alle 09:45
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Kura Oncology, Inc. ha annunciato i dati clinici aggiornati di KOMET-001, uno studio clinico di Fase 1/2 del potente e selettivo inibitore della menina, ziftomenib, che include un'attività clinica significativa nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) pesantemente pretrattata e co-mutata, recidivata/refrattaria, mutante NPM1. I dati clinici aggiornati saranno presentati nel corso di una sessione orale di ultima generazione al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) del 2023 a Francoforte, in Germania. I riarrangiamenti di KMT2A sono meno frequenti e rappresentano circa il 5-10% della LAM.
Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA che abbiano come bersaglio l'AML mutante NPM1 e KMT2A-riarrangiata. Ziftomenib è un nuovo candidato farmaco sperimentale orale, da assumere una volta al giorno, che ha come bersaglio l'interazione proteica menina-KMT2A/MLL per il trattamento di pazienti con AML geneticamente definiti e con un elevato bisogno insoddisfatto. Nei modelli preclinici, ziftomenib inibisce il complesso proteico KMT2A/MLL e mostra effetti a valle sull'espressione di HXA9/MEIS1 e una potente attività antileucemica in modelli preclinici geneticamente definiti di AML.
Ziftomenib ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dell'AML.
Kura Oncology, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sulla medicina di precisione per il trattamento del cancro. La sua pipeline consiste in candidati di prodotto a piccole molecole che mirano ai percorsi di segnalazione del cancro. I suoi candidati prodotti includono Ziftomenib, Tipifarnib e KO-2806. Ziftomenib è un potente, selettivo, reversibile e orale inibitore di piccole molecole che blocca l'interazione di due proteine, la menina e la proteina espressa dal gene della metiltransferasi 2A specifica per la lisina K, o gene KMT2A. Ziftomenib è un candidato farmaco orale, da assumere una volta al giorno, che mira all'interazione proteica menina-KMT2A per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta geneticamente definita con un elevato bisogno insoddisfatto. Tipifarnib è un inibitore della farnesil transferasi (FTI) potente, selettivo e biodisponibile per via orale. Il KO-2806 è un FTI di nuova generazione, che dimostra una maggiore potenza, proprietà farmacocinetiche e fisico-chimiche rispetto ai precedenti candidati farmaci FTI.
Kura Oncology, Inc. presenta i dati clinici più recenti dell'inibitore della menina Ziftomenib al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia 2023