Kura Oncology, Inc. ha annunciato i dati clinici aggiornati di KOMET-001, uno studio clinico di Fase 1/2 del potente e selettivo inibitore della menina, ziftomenib, che include un'attività clinica significativa nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) pesantemente pretrattata e co-mutata, recidivata/refrattaria, mutante NPM1. I dati clinici aggiornati saranno presentati nel corso di una sessione orale di ultima generazione al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) del 2023 a Francoforte, in Germania. I riarrangiamenti di KMT2A sono meno frequenti e rappresentano circa il 5-10% della LAM.

Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA che abbiano come bersaglio l'AML mutante NPM1 e KMT2A-riarrangiata. Ziftomenib è un nuovo candidato farmaco sperimentale orale, da assumere una volta al giorno, che ha come bersaglio l'interazione proteica menina-KMT2A/MLL per il trattamento di pazienti con AML geneticamente definiti e con un elevato bisogno insoddisfatto. Nei modelli preclinici, ziftomenib inibisce il complesso proteico KMT2A/MLL e mostra effetti a valle sull'espressione di HXA9/MEIS1 e una potente attività antileucemica in modelli preclinici geneticamente definiti di AML.

Ziftomenib ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dell'AML.