Kura Oncology, Inc. riceve la designazione di terapia innovativa per Ziftomenib nella LAM NPM1 mutante
22 aprile 2024 alle 13:30
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Kura Oncology, Inc. ha annunciato che il suo farmaco sperimentale, ziftomenib, ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation (BTD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria (R/R) mutante NPM1. La FDA ha concesso il BTD per ziftomenib sulla base dei dati dello studio clinico KOMET-001, attualmente in corso, nei pazienti con AML R/R NPM1-mutante. La designazione BTD riguarda un farmaco che tratta una condizione grave o pericolosa per la vita e per il quale le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili.
La designazione ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci, includendo un impegno organizzativo da parte dei dirigenti senior dell'FDA e del personale di revisione esperto, nonché l'ammissibilità alla revisione periodica e alla revisione prioritaria. Kura è sulla buona strada per completare lo studio diretto alla registrazione di ziftomenib nella LAM R/R NPM1-mutante entro la metà del 2024. Ziftomenib viene valutato anche in combinazione con gli attuali standard di cura, tra cui venetoclax/azacitidina o citarabina più daunorubicina (7+3) nella LAM NPM1-mutante e KMT2A-arrangiata (KOMET-007) e con gilteritinib, FLAG-IDA o LDAC nella LAM NPM1-mutante e KMT2A-arrangiata (KOMET-008).
Kura Oncology, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sulla medicina di precisione per il trattamento del cancro. La sua pipeline consiste in candidati di prodotto a piccole molecole che mirano ai percorsi di segnalazione del cancro. I suoi candidati prodotti includono Ziftomenib, Tipifarnib e KO-2806. Ziftomenib è un potente, selettivo, reversibile e orale inibitore di piccole molecole che blocca l'interazione di due proteine, la menina e la proteina espressa dal gene della metiltransferasi 2A specifica per la lisina K, o gene KMT2A. Ziftomenib è un candidato farmaco orale, da assumere una volta al giorno, che mira all'interazione proteica menina-KMT2A per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta geneticamente definita con un elevato bisogno insoddisfatto. Tipifarnib è un inibitore della farnesil transferasi (FTI) potente, selettivo e biodisponibile per via orale. Il KO-2806 è un FTI di nuova generazione, che dimostra una maggiore potenza, proprietà farmacocinetiche e fisico-chimiche rispetto ai precedenti candidati farmaci FTI.
KURA ONCOLOGY, INC. 
