Labcorp riceve l'approvazione dell'FDA per il primo diagnostico complementare da utilizzare con la terapia genica di Pfizer appena approvata per il trattamento dei pazienti con emofilia B

Labcorp ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il suo test nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE, un diagnostico di accompagnamento (CDx) per determinare l'idoneità dei pazienti al trattamento con BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), la terapia genica per l'emofilia B di Pfizer recentemente approvata dalla FDA. Il test degli anticorpi neutralizzanti basati sulle cellule nAbCyte è un componente del programma di Pfizer per indirizzare le terapie geniche basate sul virus ricombinante adeno-associato (rAAV) alla popolazione di pazienti appropriata. Prima dell'infusione di BEQVEZ, i pazienti dovranno eseguire un test per verificare la presenza di anticorpi anti-AAVRh74var preesistenti.

Il test di anticorpi neutralizzanti basato sulle cellule nAbCyte di Labcorp consentirà di rilevare con precisione gli anticorpi neutralizzanti preesistenti (nAbs), che potrebbero avere un impatto sulla sicurezza del paziente e/o sull'efficacia del trattamento una tantum. Si stima che circa 6.000 persone negli Stati Uniti convivano con l'emofilia B, che è un raro disturbo emorragico ereditario che impedisce la normale coagulazione del sangue a causa di una carenza del Fattore IX (FIX), che fa sì che le persone affette dalla malattia sanguinino più frequentemente e più a lungo di altre. Si stima che ben il 60% della popolazione americana abbia anticorpi anti-AAV preesistenti, che potrebbero interferire con il rilascio del gene rAAV, dimostrando la necessità essenziale del test nAbCyte CDx prima del trattamento con BEQVEZ.

I risultati del test nAbCyte saranno riportati qualitativamente come negativi (non rilevati) o positivi (rilevati). Un risultato negativo del test indica che un individuo con emofilia B da moderata a grave può essere preso in considerazione per la terapia con BEQVEZ. L'approvazione da parte dell'FDA di nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE CDx si basa sulle soluzioni complete di terapia cellulare e genica di Labcorp, tra cui la tossicologia pre-clinica specializzata, lo sviluppo di biomarcatori e CDx e le capacità di post-commercializzazione.