Lipella Pharmaceuticals Inc. annuncia che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato la richiesta di un nuovo farmaco sperimentale (IND) per la sperimentazione clinica di LP-410 nel trattamento della malattia orale del trapianto e dell'ospite (GVHD). Lo studio clinico di Lipella, intitolato A Multicenter, Dose-Ranging Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of LP-410 in Subjects with Symptomatic Oral GVHD, dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2024. LP-410 mira ai meccanismi alla base della GVHD orale, fornendo potenzialmente un'opzione terapeutica sicura ed efficace per i soggetti affetti.

Lipella ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il tacrolimus per il trattamento della GVHD l'8 novembre 2023. La GVHD orale è una malattia rara e grave. La GVHD è una delle principali cause di morbilità e mortalità, con la GVHD cronica che è la principale causa di mortalità non maligna dopo il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT).

Si tratta di una sindrome clinica in cui le cellule T derivate dal donatore attaccano i tessuti del paziente, in questo caso la mucosa orale. Attualmente non esiste un trattamento farmacologico locale della GVHD orale approvato dalla FDA.