Lysogene ha annunciato la cessazione dell'accordo di licenza con Sarepta per LYS-SAF302, un asset di fase 2/3 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA), con effetto dall'11 luglio 2022. Questa rescissione fa seguito a discussioni infruttuose per il ritrasferimento a Lysogene della responsabilità della fornitura commerciale globale di LYS-SAF302. La rescissione dell'accordo permetterà a Lysogene di riottenere i diritti di sviluppo e commercializzazione di LYS-SAF302 negli Stati Uniti e in altri territori non UE, nonché la responsabilità della fornitura commerciale globale di LYS-SAF302, tutti precedentemente concessi a Sarepta. Lysogene avrà diritto a ricevere il rimborso di alcuni costi associati alla cessazione. LYS-SAF302 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione europea. Negli Stati Uniti, ha anche ottenuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease. Lo studio clinico globale AAVance (NCT03612869) con LYS-SAF302, in aperto, a braccio singolo e multicentrico, è stato completamente arruolato e dosato, e tutti i pazienti vengono monitorati secondo il protocollo dello studio. La lettura dei dati dell'endpoint primario di questo studio di registrazione è prevista per la metà del 2022, come inizialmente previsto.