Lysogene fornisce un aggiornamento medico. In primo luogo, Lysogene ha dosato il primo paziente in Francia con la terapia genica sperimentale LYS-GM101 presso l'Ospedale Armand Trousseau (AP-HP). Questo è il terzo paziente trattato con LYS-GM101 nello studio clinico globale di progettazione adattativa (NCT04273269) nei bambini con gangliosidosi GM1. L'arruolamento del quarto paziente della coorte di sicurezza è in corso, dopo di che Lysogene inizierà il trattamento dei 12 pazienti della coorte di conferma dell'efficacia. In secondo luogo, Lysogene ha nominato un esperto Chief Medical Officer, la dottoressa Marie Trad, a partire dal 1° febbraio 2022. Con oltre trent'anni di esperienza nello sviluppo clinico e farmaceutico nel campo delle malattie neurologiche, la dottoressa Marie Trad, M.D., porta la sua profonda conoscenza e competenza per guidare lo sviluppo clinico globale della pipeline di terapia genica di Lysogene dalle prime fasi del ciclo di vita fino alle fasi di post-marketing. La dott.ssa Trad è un neurologo certificato dalla commissione e un neuroradiologo qualificato dall'Università Pierre e Marie Curie di Parigi, Francia. Dopo oltre un decennio di pratica clinica, il Dr. Trad è entrato nell'industria biofarmaceutica nel 2000 in vari ruoli strategici senior, sia in Bio-Pharma che in CRO. Le sue competenze polivalenti e la sua significativa esperienza in neurologia, così come il suo forte rapporto con i centri di sperimentazione clinica specializzati e gli opinion leader chiave, rendono la dottoressa Trad un'aggiunta strategica al team di Lysogene. Infine, Lysogene farà due presentazioni orali al WORLDSymposium™2022, che si terrà dal 7 all'11 febbraio 2022 a San Diego, USA. Il Dr. Ralph Laufer, Chief Scientific Officer di Lysogene, presenterà i nuovi dati sui biomarcatori dello studio clinico AAVance in corso nei bambini con MPS IIIA. Karen Aiach, Presidente e CEO di Lysogene presenterà i dati preliminari di sicurezza dello studio clinico adattativo in corso nei bambini con gangliosidosi GM1.