Lysogene S.A., un'azienda di piattaforma di terapia genica di fase 3 mirata alle malattie del sistema nervoso centrale (SNC), ha fornito dati clinici aggiornati dello studio clinico AAVance di fase 2/3 in corso con la terapia genica sperimentale LYS-SAF302 per il trattamento della MPS IIIA (NCT03612869) durante il 25° Meeting annuale dell'ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) a Washington, DC. I risultati preliminari dello studio AAVance che valuta LYS-SAF302 nei pazienti con la sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA), seguiti per almeno due anni, hanno dimostrato un miglioramento, una stabilizzazione o un rallentamento del declino dell'età cognitiva dello sviluppo (DA) in circa la metà dei pazienti. In particolare, in tutti i 6 pazienti arruolati di età inferiore ai 30 mesi, è stato osservato un aumento persistente o una stabilizzazione dei domini cognitivi, linguistici e motori del BSID-III
nei 24 mesi successivi al trattamento. Due (2) di questi 6 pazienti, tra cui 1 paziente di età superiore ai 4 anni, hanno già superato di diversi mesi la DA cognitiva più alta (35 mesi) osservata nella coorte della storia naturale. I 2 pazienti hanno raggiunto 41 e 42 mesi di DA cognitiva nel periodo di 24 mesi successivo al trattamento, con un aumento di 25 e 17 mesi rispetto al loro livello di base, rispettivamente. Questi risultati, che suggeriscono che i pazienti più giovani sono più reattivi al trattamento di terapia genica, devono essere corroborati e confermati dalle analisi statistiche finali.