MannKind Corporation ha annunciato di aver completato con successo uno studio di Fase 1 sulla sospensione inalatoria di clofazimina (MNKD 101 [1]) e di avere in programma colloqui con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense in merito ai risultati e al programma clinico in corso. La clofazimina è in fase di sviluppo come opzione di trattamento inalatorio per la malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM). La malattia polmonare NTM è una grave infezione causata da batteri comuni nell'ambiente, che può portare a una riduzione della funzione polmonare, della tosse, della fatica e della qualità della vita.

Si stima che circa 86.000 persone negli Stati Uniti convivano con la malattia polmonare NTM, che è in aumento e cresce dell'8% ogni anno, con donne, anziani e persone con condizioni polmonari sottostanti a rischio. MNKD-101 è stato designato dalla FDA come prodotto polmonare orfano e come prodotto qualificato per le malattie infettive (QIDP) per il trattamento delle infezioni polmonari da NTM. Lo studio MKC-CI -001 è stato uno studio di Fase I randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola (SAD) e multipla ascendente (MAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di MNKD-101 in volontari sani.

I principali risultati di sicurezza dello studio hanno incluso: La soluzione per inalazione di clofazimina è risultata generalmente ben tollerata a dosi giornaliere fino a 90 mg per un periodo di sette giorni. Non sono state identificate anomalie di laboratorio, prolungamento del QT o eventi avversi gravi. Nella parte SAD dello studio, 24 adulti sono stati arruolati in una delle tre coorti (n = 8 per coorte) che hanno ricevuto una singola dose inalata di 30 mg, 60 mg o 90 mg di clofazimina, rispettivamente.

I partecipanti hanno soggiornato presso l'unità di ricerca clinica fino al giorno 5 post-dose, durante il quale sono stati valutati per la sicurezza e sono stati raccolti campioni per la valutazione della PK. I partecipanti sono tornati nei giorni 8 e 15 per ulteriori valutazioni di sicurezza e raccolta di campioni. Durante la parte MAD dello studio, 16 adulti sono stati arruolati in una delle due coorti (n = 8 per coorte) che hanno ricevuto una dose inalatoria giornaliera di 30 mg o 90 mg di clofazimina per un periodo di sette giorni.

I partecipanti hanno risieduto presso l'unità di ricerca clinica fino al giorno 8 post-dose, durante il quale sono stati valutati per la sicurezza e sono stati raccolti campioni per la valutazione della PK. I partecipanti sono tornati nei giorni 15 e 36 per ulteriori valutazioni di sicurezza e raccolta di campioni. I dati aggiuntivi raccolti durante lo studio MKC-CI-001 sono attualmente in fase di analisi finale.

I risultati dettagliati dei dati saranno presentati nelle prossime pubblicazioni e conferenze scientifiche.