MeiraGTx Holdings plc ha annunciato che terrà una teleconferenza e un webcast per presentare un aggiornamento sul programma clinico AAV-hAQP1 dell'Azienda per il trattamento della xerostomia di grado 2/3 indotta da radiazioni (RIX) il 27 giugno 2023, alle 8:00 a.m. ET. La presentazione includerà: I dati dello studio clinico di Fase 1 AQUAx completato per i 24 pazienti trattati con AAV-hAQ P1 nelle coorti unilaterale e bilaterale:sicurezza e tollerabilità; dati a 12 mesi per le valutazioni PRO dei sintomi di xerostomia nelle coorti bilaterali (n=12); dati a 12 mesi per la valutazione PRO dei sintomi di xerostomia nelle coorti bilaterali (n < 12); cambiamento nel tempo della misura oggettiva del flusso salivare a 12 mesi per le coorti bilaterali e unilaterali; dati di follow-up a lungo termine a 2 o 3 anni per i partecipanti che hanno raggiunto questi punti temporali. Sintesi dei dati bioptici di un sottogruppo di pazienti nello studio di Fase National Institutes of Health (NIH) di AAV-hA QP1 in RIX, che dimostrano la trasduzione parotidea e la durata fino ad almeno 24 mesi dopo il trattamento.

Lo studio clinico di Fase 1 AQUAx è uno studio in aperto, non randomizzato, con escalation della dose, progettato per valutare la sicurezza della terapia genica sperimentale AAV-hAQp1 di MeiraGTx quando viene somministrata attraverso il dotto di Stensen in una o entrambe le ghiandole parotidi in pazienti che hanno ricevuto una diagnosi di xerostomia di grado 2 o 3 indotta da radiazioni e che sono rimasti liberi dal cancro per almeno cinque anni (o almeno due anni se HPV+) dopo aver ricevuto un trattamento radiante per il cancro della testa e del collo. L'endpoint primario dello studio è la sicurezza, mentre gli endpoint di efficacia includono le misure riferite dai pazienti delle caratteristiche della xerostomia e la valutazione della variazione della produzione salivare della ghiandola parotidea dopo il trattamento con AAV-hA Q P1.