Il 17 giugno 2024, Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati intermedi di due studi di Fase 2b che valutano volixibat, un inibitore orale del trasportatore degli acidi biliari ileali, nei pazienti con colangite biliare primaria ("PBC") e colangite sclerosante primaria ("PSC"). I risultati intermedi dello studio clinico VANTAGE di Fase 2b che valuta volixibat nei pazienti con PBC hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo (-3,82, p <0,0001) del prurito per volixibat e una differenza aggiustata per il placebo di -2,32 punti nell'endpoint primario, p=0,0026, come misurato dalla scala di valutazione numerica dello studio identificata come scala ItchRO per adulti. Il 75% dei pazienti in terapia con volixibat ha ottenuto una riduzione superiore al 50% degli acidi biliari sierici.

Inoltre, c'è stato un miglioramento significativo della fatica alla settimana 16 con volixibat rispetto al placebo. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza e gli eventi avversi sono stati simili tra i gruppi di trattamento da 20 mg e 80 mg. L'evento avverso più comune è stato la diarrea (77%), con tutti i casi da lievi a moderati e per lo più transitori; un caso ha comportato l'interruzione del trattamento.

Quattro pazienti hanno sperimentato eventi avversi gravi, tra cui uno nel braccio placebo. Non si sono verificati cambiamenti clinicamente significativi nei biomarcatori epatici. Sulla base di questi risultati, lo studio clinico VANTAGE PBC continuerà con una dose di volixibat di 20 mg due volte al giorno.

Contemporaneamente, è stata condotta l'analisi ad interim per lo studio clinico VISTAS di Fase 2b nella PSC e il comitato indipendente di revisione dei dati ha raccomandato che lo studio continui con la dose di volixibat selezionata di 20 mg due volte al giorno, senza modifiche allo studio. I criteri per la continuazione includevano la sicurezza e una soglia predefinita di efficacia. Lo sponsor e gli sperimentatori sono in cieco per i risultati e le analisi intermedie.