Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha esteso la revisione della Supplemental New Drug Application (sNDA) per LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). La nuova data del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 13 marzo 2024. L'FDA ha prorogato la data del PDUFA per consentire una revisione completa di una presentazione fornita in risposta a una richiesta di informazioni dell'FDA, che l'FDA ha considerato una modifica importante.

La presentazione comprendeva un'ulteriore analisi di alcune informazioni cliniche precedentemente fornite all'FDA dall'azienda. Non sono stati richiesti ulteriori dati o studi. LIVMARLI è anche l'unico inibitore IBAT approvato dalla Commissione Europea per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a tre mesi.

LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici di fase avanzata in altre rare malattie colestatiche del fegato, tra cui l'atresia biliare. LIVMARLI ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy per l'ALGS e la PFIC di tipo 2 e una designazione per l'ALGS, la PFIC e l'atresia biliare.LIVMARLI può causare effetti collaterali, tra cui: Cambiamenti negli esami del fegato. Le alterazioni di alcuni esami epatici sono comuni nei pazienti con la sindrome di Alagille e possono ridursi durante il trattamento con LIVMARLI.

LIVMARLI, un inibitore IBAT, è approvato per il trattamento del prurito colastatico nei pazienti con sindrome di Alagille negli Stati Uniti (a partire da tre mesi), in Europa (a partire da due mesi) e in Canada. Mirum ha anche presentato LIVMARLI per l'approvazione negli Stati Uniti per le caratteristiche del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (PFIC). LIVMARLI può causare effetti collaterali, tra cui: Cambiamenti in alcuni test epatici sono comuni nei pazienti con la sindrome di Alagille e lo studio VANTAGE di Fase 2b per la colangite biliare primaria.

Infine, Chenodal è stato valutato in uno studio clinico di Fase 3, RESTORE, per il trattamento di pazienti con CTX.