Modalis Therapeutics Corporation ha pubblicato su bioRxiv il preprint intitolato "Efficient and durable gene activation by Cas9-mediated epigenome editing in vivo". L'azienda ha riportato i dati che dimostrano un'eccezionale durata, una solida efficacia e la sicurezza nel modello murino dyW della malattia LAMA2-CMD e nei NHP adulti e giovani. La LAMA2-CMD è una distrofia muscolare congenita grave e ad esordio precoce, causata dall'assenza della proteina LAMA2.

Nonostante i significativi progressi nella terapia genica e l'approvazione di circa una dozzina di terapie, le dimensioni del gene che causa la malattia della LAMA2-CMD, che supera i 3.000 aminoacidi, ostacolano l'approccio di terapia genica convenzionale che utilizza vettori AAV per fornire la versione sana del gene mutato. Non esistono o sono in fase di sperimentazione clinica terapie approvate per affrontare la causa principale di questa condizione. Il CRISPR-GNDM, di proprietà di Modalis, è in grado di modulare in modo specifico l'espressione dei geni rilevanti per la malattia, senza introdurre rotture del DNA a doppio filamento, e l'MDL-101 dell'azienda è potenzialmente la prima terapia della categoria a risolvere la sfida e a fornire una terapia che cambierà la vita ai pazienti di LAMA2-CMD.