Neurotech International Limited ha annunciato i risultati clinici finali di undici (11) pazienti pediatrici affetti da Disturbo dello Spettro Autistico (ASD), dopo un trattamento quotidiano con NTI164 per un periodo di 52 settimane. La sperimentazione era stata originariamente concepita come uno studio di 28 giorni, ma è stata estesa a 52 settimane e, più recentemente, a sei mesi supplementari, in cui Neurotech raccoglierà ulteriori dati sulla sicurezza. Non sono previste ulteriori indagini o analisi di efficacia clinica.

Risultati clinici: Efficacia: Undici (n=11) pazienti pediatrici sono rimasti in trattamento quotidiano con NTI164 per l'intera durata del periodo di 52 settimane e sono stati quindi valutabili per l'analisi. I loro dati a questo punto temporale (52 settimane) sono stati confrontati con i dati di questi stessi pazienti al basale, a 28 giorni e a 20 settimane. I tre pazienti che hanno interrotto il trattamento sono stati censurati (esclusi) dall'analisi intrapresa (non correlata agli effetti farmacologici di NTI164) a partire da 20 settimane.

A 52 settimane di trattamento (n=11), la valutazione media della gravità della malattia del CGI-S era di 3,0, il che rappresenta un miglioramento del 30% rispetto al basale (CGI-S: 4,3). La differenza media tra 52 settimane di trattamento e il basale è stata di -1,1, 95% Intervallo di Confidenza (CI) = -2,08, -0,12, valore p=0,032 (28 giorni: -0,714, 95% CI = -1,332, -0,097, p=0,027; 20 settimane: -1,1, 95% CI = -1,772, -0,3948, p=0,005). I risultati continuano a dimostrare che del ~40% dei soggetti marcatamente o gravemente malati al basale - lo 0% dei pazienti dalla settimana 4 in poi è stato classificato come marcatamente o gravemente malato.

Inoltre, questi risultati mostrano un miglioramento significativo dei punteggi medi di gravità della malattia nel tempo. A 52 settimane, il comportamento adattivo dei pazienti, misurato dai punteggi del comportamento adattivo VinelandTM-3, è migliorato significativamente nel complesso (differenza media di 6,4; 95% CI = 0,94, 11,81, valore p=0,028) e nei singoli domini della comunicazione (differenza media di 6,25; 95% CI = 4,26).25; 95% CI = 4,26, 8,24, valore p=0,0001), abilità di vita quotidiana (differenza media di 8,5; 95% CI = 3,50, 13,50, valore p=0,005) e socializzazione (differenza media di 6,5; 95% CI = -2,13, 15,13 valore p=0,1181). Il comportamento adattivo è un fattore importante nel predire gli esiti a lungo termine delle persone con ASD e il miglioramento di questo comportamento è un obiettivo di qualsiasi intervento terapeutico nell'ASD.

Un paziente ha ottenuto punteggi all'interno del range medio normativo in tutte le misure a 52 settimane. La Social Responsive Scale, 2a edizione (SRS-2) è uno strumento riconosciuto a livello internazionale, utilizzato per identificare la compromissione sociale associata all'ASD e ne quantifica la gravità utilizzando un punteggio totale più sei sottoscale (Consapevolezza sociale, Cognizione sociale, Comunicazione sociale, Motivazione sociale, Interessi limitati e comportamenti ripetitivi e Comunicazione e interazione sociale). Il punteggio totale medio T per gli 11 pazienti dopo 52 settimane di trattamento giornaliero con NTI164 era di 73,8, un miglioramento significativo rispetto al basale, dove era di 78,7 (differenza media di -4,1, 95% CI = -8,17, -0,033, valore p=0,049).

Sicurezza: Nel corso delle 20-52 settimane dello studio, sono stati registrati in totale 6 eventi avversi. Nessuno di questi eventi avversi era grave e non è stato considerato in grado di interferire significativamente con il funzionamento del paziente. Conclusioni: L'NTI164 ha dimostrato di essere sicuro e ben tollerato fino a dosi di 20/mg/kg/giorno.

L'NTI164 ha dimostrato un'efficacia statisticamente significativa nel migliorare i sintomi associati all'ASD dopo 52 settimane di terapia quotidiana. Gli effetti collaterali riportati non sono stati gravi o severi e non hanno interferito in modo significativo con il funzionamento dei pazienti. Non sono stati segnalati valori di laboratorio anormali clinicamente significativi.

La durata dell'efficacia clinica e della sicurezza osservata a 20 settimane è proseguita fino a 52 settimane di trattamento, con ulteriori miglioramenti nelle misure ASD gold standard e senza ulteriori problemi di sicurezza. L'Azienda continuerà a raccogliere importanti informazioni sulla sicurezza dei pazienti che hanno scelto di continuare a ricevere il trattamento quotidiano con NTI164 per altri sei mesi.