Neurotech International Limited ha fornito un aggiornamento sull'estensione in aperto dello studio clinico di Fase I/II nei bambini con Disturbo dello Spettro Autistico (ASD), condotto sotto la guida del Professor Michael Fahey, Primario di Neurologia Pediatrica presso il Monash Children's Hospital di Melbourne. Come annunciato all'ASX l'8 luglio 2022, dopo 28 giorni di trattamento con NTI164, il 93% dei pazienti (n=14) ha mostrato un miglioramento dei sintomi relativi alla gravità della malattia, con un cambiamento statisticamente significativo e clinicamente significativo in uno strumento di valutazione gold-standard, la Clinical Global Impression of Severity of Illness (CGI-S) (p=0,027). Inoltre, l'NTI164 è stato ben tollerato, senza eventi avversi gravi registrati a tutte le dosi testate (5, 10, 15 e 20 mg/kg/die) e non sono stati notati cambiamenti nelle analisi del sangue o nei test di funzionalità epatica.

L'assenza di problemi di sicurezza e gli effetti terapeutici positivi dell'NTI164 su una serie di parametri comportamentali, di concentrazione e cognitivi correlati, utilizzando strumenti neuropsicologici convalidati, hanno fatto sì che lo studio ottenesse l'approvazione del Comitato Etico per la Ricerca Umana (HREC) per continuare per altre 54 settimane, con ulteriori valutazioni di sicurezza e di efficacia in quel periodo. Neurotech prevede che i risultati dell'analisi dei dati a 20 settimane saranno disponibili tra la fine del terzo trimestre e l'inizio del quarto trimestre del CY2022. Inoltre, Neurotech prevede di presentare ulteriori analisi tra i 28 giorni e le 20 settimane sui pazienti che utilizzano la misura di esito VinelandTM-3, che era un endpoint secondario dello studio.

VinelandTM-3 è riconosciuto a livello internazionale come uno strumento leader per supportare la diagnosi delle disabilità intellettive e dello sviluppo nell'ASD; in particolare il comportamento adattivo. Il funzionamento adattivo, ossia le abilità di cui le persone hanno bisogno per funzionare in modo indipendente a casa, a scuola e nella comunità, è un fattore importante per prevedere gli esiti a lungo termine delle persone con ASD. Migliorare le capacità di adattamento dei pazienti è quindi un obiettivo terapeutico auspicabile.