Ocugen, Inc. ha annunciato che l'Azienda ha ricevuto l'allineamento della FDA su aspetti chiave del disegno dello studio clinico di Fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di OCU400 nei pazienti con RHO e altre mutazioni genetiche associate alla Retinite Pigmentosa (RP). Durante un incontro multidisciplinare con l'FDA, basato sui risultati preliminari di uno studio di Fase 1/2 in corso, Ocugen ha ricevuto un allineamento sugli aspetti chiave del disegno dello studio di Fase 3, tra cui l'endpoint dello studio, la strategia di arruolamento dei pazienti e la durata dello studio di un anno. Lo studio clinico di Fase 3 arruolerà un gruppo più ampio di pazienti affetti da RP, compresi i pazienti con la mutazione del gene RHO più comune, sulla base del meccanismo d'azione potenzialmente gene-agnostico di OCU400.

Con le designazioni di farmaco orfano e RMAT in atto per OCU400, l'allineamento della FDA sugli aspetti chiave del disegno dello studio di Fase 3 consente a Ocugen di procedere con fiducia nel perseguimento dello sviluppo del prodotto e della licenza per OCU400.