Ocuphire Pharma, Inc. ha annunciato l'esito positivo di un incontro di fine fase 2 (EOP2) con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, a sostegno dell'avanzamento di APX3330 orale per il trattamento della retinopatia diabetica (DR) negli studi di Fase 3, sulla base dello studio di Fase 2 ZETA-1 recentemente completato. I risultati della Fase 2 ZETA-1 dimostrano che APX3330 orale ha il potenziale di rallentare o prevenire la progressione clinicamente significativa della retinopatia diabetica, misurata dalla percentuale di soggetti con = 3 fasi di peggioramento su una scala binoculare di gravità della retinopatia diabetica (DRSS), che costituirà l'endpoint primario della Fase 3. Come raccomandato dalla FDA, Ocuphire prevede di presentare una Valutazione di Protocollo Speciale per concordare il protocollo di sperimentazione clinica e il piano di analisi statistica per gli studi di Fase 3 e condividerà le specifiche sui parametri di progettazione dello studio e le tempistiche previste una volta concordate con la FDA.

L'incontro EOP2 è stato supportato dai risultati dello studio di Fase 2 ZETA- 1, precedentemente completato. Con un nuovo meccanismo d'azione duale, APX3330 blocca i percorsi a valle regolati da Ref-1 - che coinvolgono l'angiogenesi (VEGF) e l'infiammazione (NFkB) per diminuire l'attivazione anormale sia dell'angiogenesi che dei percorsi infiammatori che sono implicati in diverse malattie oculari, tra cui DR, DME e degenerazione maculare legata all'età (AMD). APX3330 ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole in 12 studi clinici condotti in soggetti sani, affetti da epatite, tumore e diabetici.