Omega Therapeutics, Inc. ha annunciato il dosaggio del primo paziente nello studio di Fase 1/2 MYCHELANGELOo I, che valuta OTX-2002 per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) recidivato o refrattario e di altri tipi di tumore solido associati alla sovraespressione dell'oncogene c-Myc (MYC). OTX-2002, un nuovo controllore epigenomico, è una terapia a base di mRNA progettata per ridurre l'espressione di MYC in modo pre-trascrizionale attraverso la modulazione epigenetica, superando potenzialmente l'autoregolazione di MYC. Lo studio di Fase 1/2 MYCHELANGELO I (NCT05497453) valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività antitumorale preliminare di OTX-2002 come monoterapia (Parte 1) e in combinazione con le terapie standard di cura (Parte 2) in pazienti con HCC recidivato o refrattario e altri tipi di tumore solido noti per l'associazione con l'oncogene MYC.

Si prevede che lo studio arruoli circa 190 pazienti in siti di sperimentazione clinica negli Stati Uniti, in Asia e in Europa. Omega ha annunciato in precedenza dati preclinici a sostegno del meccanismo d'azione e dell'attività antitumorale di OTX-2002 in molteplici modelli in vitro e in vivo. L'Azienda ha dimostrato la capacità di OTX-2002 di modulare il profilo epigenetico di MYC e di controllare la sua espressione a livello pre-trascrizionale in molteplici studi in vitro.

Gli studi preclinici hanno anche dimostrato che OTX-2002 ha indotto una solida attività antitumorale da solo e in combinazione con le terapie standard in molteplici modelli di HCC in vivo. Inoltre, il trattamento con OTX-2002 ha portato a un'efficace downregulation pre-trascrizionale dell'espressione di MYC negli epatociti nei primati non umani. Cumulativamente, questi dati preclinici supportano il potenziale clinico di OTX-2002 per fornire una nuova strategia di trattamento per i pazienti con HCC.