ncotelic Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDAo) un protocollo di studio clinico per l'avvio di una sperimentazione di Fase 2b/3 (denominata "P201") per OT-101, l'inibitore del fattore di crescita trasformante beta 2 (oTGF-ß2o) dell'Azienda, come trattamento del carcinoma pancreatico metastatico. P201: Studio randomizzato di Fase 2b/Fase 3 sull'oligonucleotide antisenso mirato a TGF-ß2 OT-101 in combinazione con FOLFOX rispetto a FOLFOX da solo come terapia di seconda linea in pazienti con carcinoma pancreatico metastatico che è progredito durante o dopo un regime di prima linea contenente gemcitabina. OT-101 è una terapia anti-TGF-ß2 di prima classe a base di acido ribonucleico ("RNA") che ha mostrato un'attività come agente singolo in pazienti affetti da cancro recidivato/refrattario in molteplici studi clinici.

OT-101 ha anche dimostrato attività contro il virus COVID-19 nello studio clinico di Fase 2 C001. Informazioni su OT-101: OT-101 è una terapia anti-TGF-ß2 RNA di prima classe che ha mostrato un'attività come agente singolo in alcuni pazienti oncologici recidivati/refrattari in studi clinici. Gli HGG sono caratterizzati da una firma di esaurimento delle cellule T e da una pronunciata iporesponsività delle cellule T del loro microambiente tumorale (oTMEo).

Il TGF-ß2 è stato coinvolto come fattore chiave del paesaggio immunosoppressivo del TME nell'HGG. OT-101 è progettato per abrogare le azioni immunosoppressive del TGF-ß2. In uno studio clinico di Fase 2 completato, OT-101 ha mostrato un'attività clinicamente significativa come singolo agente e ha indotto risposte complete e parziali durature in pazienti adulti HGG ricorrenti e refrattari, compresi giovani adulti con Glioblastoma Multiforme o Amiloidosi. OT-101 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'FDA ai sensi dell'Orphan Drug Act (oODAo).

L'ODA prevede la concessione di uno status speciale a un farmaco per il trattamento di una malattia o condizione rara, su richiesta di un'azienda farmaceutica. La designazione di farmaco orfano qualifica lo sponsor del farmaco per vari incentivi allo sviluppo previsti dall'ODA, compresi i crediti d'imposta per i test clinici qualificati. A OT-101 è stata concessa anche la designazione di malattia pediatrica rara per il DIPG.

La FDA concede la designazione di malattia pediatrica rara per le malattie con manifestazioni gravi o pericolose per la vita che colpiscono principalmente le persone di età compresa tra la nascita e i 18 anni e che interessano meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. In base al programma Voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare della FDA, uno sponsor che riceve l'approvazione di una domanda di nuovo farmaco o di una domanda di licenza biologica per un prodotto per la prevenzione o il trattamento di una malattia pediatrica rara può avere diritto a un voucher, che può essere riscattato per ottenere la revisione prioritaria per qualsiasi domanda di commercializzazione successiva e può essere venduto o trasferito. Come precedentemente riportato, il 31 marzo 2022, la Società ha stipulato una joint venture, o JV, con Dragon Overseas Capital Ltd. (Dragon Overseas) e G. (Dragon Overseas) e GMP Biotechnology Ltd. (GMP Bio). (GMP Bio). La JV e Oncotelic svilupperanno e infine commercializzeranno OT-101, singolarmente e/o in combinazione con altri prodotti.

Oncotelic riceverà fino a 50 milioni di dollari dalla vendita del voucher RPD, dopo l'approvazione della commercializzazione di OT-101 per il glioma pontino intrinseco diffuso, o DIPG, da parte della Food and Drug Administration statunitense.