Oncotelic Therapeutics, Inc. ha annunciato la pubblicazione di un alto livello di fattore di crescita trasformante ß2 intra-tumorale come predittore di scarsi risultati del trattamento nel cancro pediatrico del tronco encefalico. I link alla pubblicazione si trovano qui di seguito. Il cancro pediatrico del tronco encefalico, compresi i DIPG, è uno dei tumori cerebrali infantili più aggressivi e letali.

Nonostante le numerose sperimentazioni cliniche di agenti chemioterapici, farmaci immuno-oncologici e terapie specifiche mirate a migliorare l'esito della sopravvivenza di questi pazienti, sono stati compiuti pochi progressi e la prognosi rimane infausta, con un tempo di sopravvivenza mediano di circa 10 mesi e un tasso di sopravvivenza a due anni inferiore al 10%. Lo scopo del presente studio è stato quello di valutare l'importanza clinica dei livelli di espressione amplificati del fattore di crescita trasformante beta 2 (TGFß2) nei campioni di tessuto tumorale di questi pazienti. I risultati forniscono la prima prova che l'espressione di un alto livello di TGFß2 è associata a uno scarso esito del trattamento.

I risultati riportati supportano anche l'idea che sia giustificata un'ulteriore valutazione del potenziale clinico delle nuove strategie che mirano al TGFß2 nel cancro pediatrico del tronco encefalico. Un protocollo di studio clinico per il trattamento del cancro pediatrico del tronco encefalico con OT-101 è stato accettato nel portafoglio del National Institute for Health and Care Research (oNIHRo). L'NIHR è il principale finanziatore del governo britannico per la ricerca clinica, di salute pubblica, di assistenza sociale e traslazionale.