Pharming Group N.V. ha annunciato un aggiornamento sulla revisione in corso della sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per leniolisib per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con sindrome della fosfoinositide 3-chinasi delta attivata (APDS) da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). In seguito alla riunione del CHMP del 27-30 maggio, Pharming ha ricevuto dal CHMP un elenco aggiornato di questioni in sospeso (LoOI). La LoOI ha affermato il beneficio clinico positivo e la sicurezza di leniolisib, in accordo con la valutazione dell'Ad Hoc Expert Group (AEG), e ha incluso una richiesta rimanente di chimica, produzione e controlli (CMC).

La richiesta CMC riguarda la definizione dei materiali di partenza regolamentari utilizzati nel processo di produzione di leniolisib. Poiché Pharming si impegna a soddisfare tutti i requisiti specifici del CHMP, sono stati forniti dati e controlli di qualità aggiuntivi e Pharming ha proposto l'implementazione della richiesta CMC dopo l'approvazione. Il CHMP ha chiesto di completare questo lavoro prima dell'approvazione e ha concesso a Pharming una proroga fino a gennaio 2026 per presentare una risposta.

Pharming ha già avviato le attività di produzione richieste dal CHMP, che prevede di completare prima di questa scadenza. L'autorizzazione all'immissione in commercio di leniolisib si è basata sui risultati di uno studio clinico di Fase II/III multinazionale, in triplo cieco, controllato con placebo e randomizzato, che ha raggiunto entrambi gli endpoint co-primari. Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza in 31 pazienti con diagnosi di APDS di età pari o superiore a 12 anni.

Nell'ambito della domanda sono stati presentati anche i dati di uno studio clinico di estensione a lungo termine, in aperto, in cui 37 pazienti hanno ricevuto leniolisib per una media di tre anni. Leniolisib è attualmente disponibile in commercio negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato leniolisib nel marzo 2023, sulla base della sua valutazione che leniolisib soddisfa gli standard clinici e di produzione.