Poxel S.A. annuncia che Pxl065 e Pxl770 hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Fda statunitense per l'adrenoleucodistrofia legata all'X
17 maggio 2022 alle 17:45
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Poxel S.A. annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a PXL065 e PXL770 per il trattamento dei pazienti con adrenomieloneuropatia (AMN), la forma più comune di adrenoleucodistrofia legata all'X (ALD). PXL065 è un nuovo deuterio-stereoisomero stabilizzato di pioglitazone. PXL770 è un nuovo attivatore diretto della proteina chinasi attivata dall'adenosina monofosfato (AMPK), primo nella categoria. Entrambi i composti si stanno preparando per entrare nella Fase 2a di studi clinici Proof-of-Concept (POC) sui biomarcatori il prima possibile, in base ai finanziamenti. La designazione di farmaco orfano (ODD) viene concessa dalla FDA a nuovi farmaci terapeutici per malattie o condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Poxel è un'azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie metaboliche, tra cui la steatoepatite non alcolica (NASH) e le malattie rare. TWYMEEG® (Imeglimine), il prodotto principale di Poxel e il primo della sua classe di farmaci, che mira alla disfunzione mitocondriale, è stato commercializzato in Giappone per il trattamento del diabete di tipo 2. Per il trattamento della NASH, il PXLXL è il primo prodotto di Poxel. Per il trattamento della NASH, il PXL065 ha raggiunto il suo endpoint primario in uno studio di Fase II semplificato, mentre il PXL770 ha completato uno studio proof-of-concept di Fase IIa raggiungendo i suoi obiettivi. Nell'adrenoleucodistrofia (ALD), una rara malattia metabolica ereditaria, l'azienda intende avviare studi di Fase IIa proof-of-concept con il PXL065 e il PXL770 in pazienti con adrenomieloneuropatia (AMN).
Poxel S.A. annuncia che Pxl065 e Pxl770 hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Fda statunitense per l'adrenoleucodistrofia legata all'X
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