Precigen, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano per il farmaco sperimentale PRGN-2012, il primo della sua classe, per il trattamento della papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP). La PRGN-2012 è una malattia neoplastica rara, difficile da trattare e talvolta fatale delle vie respiratorie superiori e inferiori, causata dal papillomavirus umano di tipo 6 (HPV 6) o HPV di tipo 11 (HPV 11). PRGN-2012 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e Precigen è stata la prima azienda a ricevere la designazione di terapia innovativa e un percorso di approvazione accelerato dalla FDA per un trattamento RRP.

PRGN-2012 è un vaccino terapeutico innovativo con un design ottimizzato dell'antigene che utilizza la tecnologia dell'adenovettore gorilla, parte della piattaforma proprietaria AdenoVersetm di Precigen, per suscitare risposte immunitarie dirette contro le cellule infettate con HPV 6 o HPV 11. Gli adenovettori Gorilla presentano numerosi vantaggi, tra cui la possibilità di somministrazione ripetuta, l'incapacità di replicarsi in vivo e la capacità di fornire un carico genetico elevato. La designazione di farmaco orfano nell'Unione Europea (UE) viene concessa dalla CE sulla base di un parere positivo emesso dal Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).

Si tratta di farmaci destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di condizioni gravemente invalidanti o pericolose per la vita, che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'Unione Europea (UE). La designazione di farmaco orfano consente alle aziende di ottenere determinati incentivi normativi, finanziari e commerciali per sviluppare farmaci per le malattie rare, dove non esistono opzioni terapeutiche soddisfacenti. PRGN-2012 è attualmente oggetto di uno studio pivotale di Fase 1/2 a braccio singolo in pazienti adulti con RRP negli Stati Uniti (identificatore dello studio clinico: NCT04724980).

La presentazione dei dati di Fase 2 è prevista per il secondo trimestre del 2024 e la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA), secondo un percorso di approvazione accelerato con la FDA, è prevista per la seconda metà del 2024. I preparativi per la preparazione commerciale sono in corso per un potenziale lancio negli Stati Uniti nel 2025.