Precigen, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato che lo studio di Fase 1/2 a braccio singolo in corso (NCT04724980) dell'immunoterapia sperimentale PRGN-2012 AdenoVerse(TM), prima nella sua classe, per il trattamento della papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP), funga da pivotal ai fini della presentazione di una richiesta di approvazione accelerata per la licenza. L'FDA ha anche confermato che non sarà necessario un ulteriore studio randomizzato e controllato con placebo per supportare la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA). Sulla base della guida dell'FDA, la Società prevede di avviare uno studio di conferma prima della presentazione del BLA.

La FDA ha confermato che l'attuale endpoint primario dello studio di Fase 1/2 in corso, che è il tasso di risposta completa (percentuale di pazienti senza interventi chirurgici nei 12 mesi successivi al trattamento con PRGN-2012), insieme a un marcatore immunologico surrogato che dimostra l'induzione di risposte delle cellule T specifiche per l'HPV dopo il trattamento con PRGN-2012, è accettabile per la richiesta di approvazione accelerata. PRGN-2012 è un vaccino terapeutico innovativo con un design ottimizzato dell'antigene che utilizza la tecnologia adenovettore gorilla di Precigen, parte della piattaforma proprietaria AdenoVerse di Precigen, per suscitare risposte immunitarie dirette contro le cellule infettate da HPV 6 o HPV 11. Gli adenovettori Gorilla presentano numerosi vantaggi, tra cui la possibilità di somministrazione ripetuta, l'incapacità di replicarsi in vivo, che può migliorare la sicurezza, e la capacità di fornire un carico genetico elevato.

La FDA ha concesso a PRGN-2012 la Breakthrough Therapy Designation e la Orphan Drug Designation per il trattamento della RRP. I dati della parte di Fase 1 dello studio hanno mostrato che il 50% dei pazienti adulti con RRP (che avevano subito >=3 interventi chirurgici per trattare la malattia nell'anno precedente al trattamento) erano "liberi da interventi chirurgici" (risposta completa) dopo il trattamento con PRGN-2012 durante il follow-up di 12 mesi. Tutti i pazienti con risposta completa continuano ad essere liberi da interventi chirurgici con un follow-up minimo di 18 mesi dopo il trattamento.

Precigen ha completato l'arruolamento e il dosaggio nella parte di Fase 2 dello studio (N=23), portando il numero totale di pazienti arruolati a 35 alla dose di Fase 2 raccomandata. Il follow-up dei pazienti è attualmente in corso e si prevede che la raccolta dei dati sarà completata entro il secondo trimestre del 2024.