Precigen, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Breakthrough Therapy Designation per l'immunoterapia sperimentale PRGN-2012 AdenoVerseaa¢, la prima della sua classe, per il trattamento della papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP). La Breakthrough Therapy Designation della FDA accelera lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati al trattamento di malattie gravi o pericolose per la vita, e in cui le prove cliniche preliminari dimostrano un miglioramento sostanziale su endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili. PRGN-2012 incorpora un design ottimizzato dell'antigene che utilizza la tecnologia dell'adenovettore gorilla, parte della piattaforma proprietaria AdenoVerse di Precigen, per suscitare risposte immunitarie dirette contro le cellule infettate dal papillomavirus umano di tipo 6 (HPV 6) o HPV di tipo 11 (HPV 11). Gli adenovettori Gorilla presentano numerosi vantaggi, tra cui la possibilità di somministrazione ripetuta, l'incapacità di replicarsi in vivo e la capacità di fornire un carico genetico elevato.

PRGN-2012 ha ottenuto in precedenza la designazione di farmaco orfano nei pazienti con RRP da parte della FDA. La designazione di terapia innovativa è stata informata dalle prove cliniche per PRGN-2012 generate nello studio di Fase 1 (NCT04724980), che è stato presentato all'ultimo R&D day di Precigen, e che ha mostrato una forte risposta alla dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) in pazienti che avevano subito una media di 5,8 interventi chirurgici di RRP (range 3 -- 10) nell'anno precedente al trattamento con PRGN-2012. Il follow-up dei pazienti è in corso, così come le discussioni con la FDA in merito a potenziali percorsi di sviluppo rapido per consentire una futura presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA).

Precigen è un'azienda biofarmaceutica dedicata alla scoperta e alla fase clinica, che promuove la prossima generazione di terapie geniche e cellulari utilizzando la tecnologia di precisione per colpire le malattie più urgenti e intrattabili nelle aree terapeutiche principali dell'immuno-oncologia, dei disturbi autoimmuni e delle malattie infettive.