Precigen, Inc. ha presentato dati positivi alla Riunione Annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) del 2023, relativi alla porzione di Fase 1 dello studio clinico di Fase 1/1b, che valuta la sicurezza e l'efficacia di PRGN-3005 UltraCAR-T® in pazienti con carcinoma ovarico resistente al platino in fase avanzata (Abstract# 5590 [2]). La presentazione è stata tenuta da John B. Liao, MD, PhD, Cancer Vaccine Institute, University of Washington Medicine, e ricercatore principale dello studio clinico PRGN-3005. PRGN-3005 UltraCAR-T è una terapia cellulare autologa con recettore dell'antigene chimerico T (CAR-T), prodotta con consegna genica non virale e in fase di sperimentazione per il trattamento di pazienti con tumore ovarico, delle tube di Falloppio o peritoneale primario avanzato e recidivante resistente al platino.

PRGN-3005 utilizza la piattaforma terapeutica trasformativa UltraCAR-T di Precigen, che elimina l'espansione ex vivo e riduce i tempi di produzione per consentire la somministrazione rapida delle cellule UltraCAR-T il giorno successivo al trasferimento genico non virale. PRGN-3005 UltraCAR-T è una terapia sperimentale con cellule CAR-T multigeniche che utilizza l'avanzato sistema di consegna genica non virale di Precigen per coesprimere un recettore di antigene chimerico, l'interleuchina-15 legata alla membrana (mbIL15) e un kill switch per una maggiore precisione e controllo. Condotto in collaborazione con l'Università di Washington e il Fred Hutchinson Cancer Research Center, lo studio di Fase 1 ha completato l'escalation della dose, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di PRGN-3005 somministrato tramite infusione intraperitoneale (IP) o endovenosa (IV), in assenza di linfodeplezione (LD) o IV dopo linfodeplezione con sola ciclofosfamide (identificatore dello studio clinico: NCT03907527).

La popolazione dello studio comprende pazienti con tumore ovarico, delle tube di Falloppio e del peritoneo primario ricorrente in stadio avanzato (III/IV), che sono resistenti al platino e sono progrediti dopo aver ricevuto le terapie standard o non sono idonei a ricevere le terapie disponibili con beneficio clinico noto (Tabella 1). L'età media dei pazienti nello studio era di 57,4 anni nel braccio IP senza linfodeplezione, 67,3 anni nel braccio IV senza linfodeplezione e 62,7 anni nel braccio IV con linfodeplezione. I pazienti sono stati pesantemente pretrattati con una mediana superiore o uguale a 8 linee di terapia precedente in tutti i bracci. I pazienti presentavano una malattia in stadio significativamente avanzato con un elevato carico tumorale basale e la maggior parte dei pazienti aveva metastasi a distanza, tra cui fegato, milza, vescica e polmone.