Precision BioSciences, Inc. ha annunciato che il suo partner iECURE ha ricevuto l'approvazione da parte della Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito per la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (CTA) dell'azienda, al fine di espandere lo studio di Fase 1/2 OTC-HOPE che valuta ECUR-506 nel Regno Unito. Lo studio OTC-HOPE sta studiando ECUR-506, che incorpora una nucleasi ARCUS, per il trattamento del deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) nei neonati. L'approvazione CTA da parte dell'MHRA segue la precedente approvazione per l'avvio dello studio OTC-HOPE da parte della Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana. Nel 2021, Precision ha concesso in licenza a iECURE una nucleasi ARCUS che inserisce una copia funzionale del gene OTC per il trattamento della carenza di OTC.

La carenza di OTC, il disturbo del ciclo dell'urea più comune, è una malattia metabolica ereditaria causata da un difetto genetico in un enzima epatico responsabile della disintossicazione dell'ammoniaca. Gli individui con deficit di OTC possono accumulare livelli eccessivi di ammoniaca nel sangue, con conseguenze potenzialmente devastanti, tra cui danni neurologici irreversibili, coma e morte. La forma grave della condizione emerge poco dopo la nascita ed è più comune nei ragazzi che nelle ragazze.

L'unico trattamento correttivo per la carenza di OTC grave ad esordio precoce è il trapianto di fegato. Le terapie mediche attualmente disponibili non correggono la malattia e non eliminano il rischio di sintomi o crisi pericolose per la vita.