Precision BioSciences, Inc. ha annunciato di aver ricevuto un feedback normativo pre-IND dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dalle agenzie ex statunitensi. Il ricevimento di questo feedback normativo fornisce un allineamento e una chiarezza sui piani preclinici e sulla strategia clinica di Precision che consentono l'IND/CTA finale per PBGENE-HBV, prima dell'avanzamento negli studi clinici di Fase 1. L'incontro pre-IND con l'FDA ha fornito un feedback sulla progettazione generale dello studio clinico first-in-human proposto, nonché un feedback sulle valutazioni di tossicologia e specificità.

Questa interazione si basa sull'impegno e sull'allineamento ottenuti attraverso la consulenza scientifica precoce durante l'incontro INTERACT della FDA nel luglio 2023. Consultazioni simili e produttive si sono tenute con le autorità di regolamentazione dei Paesi non statunitensi. Collettivamente, il feedback e l'allineamento generale ottenuto da più autorità regolatorie convalida il percorso di Precision verso un deposito IND e/o CTA previsto per PBGENE-HBV nel 2024.

Precision è impegnata a far avanzare rapidamente PBGENE-HBV in uno studio clinico globale di Fase 1 e sta attualmente espandendo gli sforzi di selezione dei siti con centri specializzati nel trattamento dell'epatite cronica B in diversi Paesi. Contemporaneamente, la produzione sta procedendo per fornire il farmaco per tutte le attività non cliniche e cliniche previste. L'epatite B è una delle principali cause di morbilità negli Stati Uniti e di morte a livello globale, con nessuna opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti.

Nel 2019, nonostante la disponibilità di terapie antivirali approvate, si stima che circa 300 milioni di persone a livello globale e più di 1 milione di persone negli Stati Uniti abbiano un'infezione cronica da epatite B. Si stima che dal 15% al 40% dei pazienti con infezione da HBV possa sviluppare complicazioni, come cirrosi, insufficienza epatica o cancro al fegato (carcinoma epatocellulare), che rappresentano la maggior parte dei decessi correlati all'HBV. L'infezione cronica da epatite B è guidata principalmente dalla persistenza del cccDNA dell'HBV e dall'integrazione del DNA dell'HBV nel genoma umano nelle cellule epatiche, la fonte principale di HBsAg nella malattia in fase avanzata.

Gli attuali trattamenti per i pazienti con infezione da HBV includono agenti che determinano una soppressione virale a lungo termine, come indicato dalla riduzione dell'HBV DNA circolante, ma queste terapie non eradicano l'HBV cccDNA, raramente portano a una cura funzionale e richiedono una somministrazione a vita. PBGENE-HBV è un approccio terapeutico altamente specifico e nuovo per il trattamento dei pazienti con infezione cronica da HBV. È progettato per eliminare direttamente il cccDNA e inattivare il DNA HBV integrato con un'elevata specificità, con conseguente degradazione del cccDNA e riduzione dell'HBsAg.