Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha esteso l'approvazione di Praluent® (alirocumab) come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione del colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL-C), includendo i pazienti pediatrici a partire dagli 8 anni di età con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH). L'ipercolesterolemia familiare (FH) è una condizione ereditaria causata da mutazioni in uno dei diversi geni che controllano il modo in cui l'organismo elabora il colesterolo, che può portare a livelli molto elevati di LDL-C (colesterolo cattivo). La FH può presentarsi in due forme: HeFH, che si sviluppa quando un gene mutato viene ereditato da un genitore; e ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), che si sviluppa quando un gene mutato viene ereditato da entrambi i genitori.

Praluent è approvato per il trattamento di bambini e adulti con HeFH e adulti con HoFH. L'approvazione si basa su uno studio multicentrico di Fase 3, randomizzato, che ha valutato pazienti pediatrici di età compresa tra 8 e 17 anni con HeFH, con livelli di LDL-C pari o superiori a 130 mg/dL e già in trattamento con farmaci per la riduzione dei lipidi. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Praluent (N=101) o placebo (N=52) ogni due o quattro settimane in due coorti consecutive.

I pazienti che hanno ricevuto Praluent ogni quattro settimane avevano un LDL-C inferiore del 31% rispetto al placebo a 24 settimane (Intervallo di confidenza del 97,5%: da -45,0% a -17,9%; p < 0,0001). Sono stati osservati anche miglioramenti in altri parametri lipidici chiave. I risultati dello studio sono stati recentemente pubblicati nel Journal of the American Medical Association Pediatrics.

In questo studio non sono state identificate nuove reazioni avverse e il profilo di sicurezza era coerente con quello osservato negli adulti con HeFH. In tutti gli studi su Praluent in pazienti con iperlipidemia primaria (N=2.476), le reazioni avverse più comuni (=5%) e più frequentemente osservate con Praluent rispetto al placebo sono state le reazioni al sito di iniezione (7%), l'influenza (6%) e la diarrea (5%).