Giovedì, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione tradizionale per la terapia, Elevidys, nei pazienti di quattro anni e oltre che possono camminare, nonché un'approvazione accelerata per quelli che non possono camminare.
Tim Lugo di William Blair ha stimato che le vendite potenziali di Elevidys raggiungeranno i 3 miliardi di dollari nel 2025 e il picco di vendite di 5 miliardi di dollari nel 2027 con l'approvazione estesa.
"Molti pazienti di età inferiore ai 4 anni non sono ancora stati diagnosticati, ma saranno inseriti nell'etichetta, aprendo il mercato della DMD a tutti i pazienti attuali e futuri che saranno idonei al trattamento", ha scritto Lugo in una nota.
Le vendite di Elevidys sono state di 200,4 milioni di dollari per il 2023 e si prevede che saliranno a 991,91 milioni di dollari quest'anno, secondo i dati LSEG.
La DMD è un disturbo ereditario di perdita muscolare progressiva che colpisce una persona su 3.500 nati maschi in tutto il mondo, secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari con sede negli Stati Uniti.
Data l'elevata domanda e la sicurezza accettabile, gli analisti hanno indicato i problemi di produzione e di approvvigionamento come gli unici fattori limitanti.
La popolazione indirizzabile di Elevidys è attualmente di circa 13.000 pazienti, ovvero quasi il 90% dei pazienti negli Stati Uniti, secondo l'analista di BMO Capital Kostas Biliouris.
Biliouris prevede che Elevidys sarà la terapia genica DMD "dominante", senza concorrenza a breve termine fino al 2027.
RegenxBio sta testando una terapia genica rivale nella fase iniziale e media, mentre il trattamento di Pfizer ha recentemente fallito in uno studio di fase avanzata.
Il mercato globale dei trattamenti per la DMD - comprese le terapie geniche e altri farmaci - dovrebbe crescere fino a 11,47 miliardi di dollari entro il 2034, secondo la società di ricerca ResearchandMarkets.
Nel frattempo, Sarepta terrà una telefonata con gli investitori alle ore 08:30 ET per discutere dell'approvazione estesa. Elevidys è attualmente tra i trattamenti più costosi al mondo, con un prezzo di listino di 3,2 milioni di dollari.
Il rapporto prezzo-valore del libro tangibile di Sarepta, un parametro comune per valutare le azioni, era di 12,52 venerdì, rispetto a 1,49 di RegenxBio. (Relazioni di Mariam Sunny e Bhanvi Satija a Bengaluru)