Rigel Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i dati promettenti di un'analisi dello studio di Fase 2 che ha valutato REZLIDHIA® (olutasidenib), un potente, selettivo inibitore orale di piccole molecole dell'isocitrato deidrogenasi-1 mutante (mID H1)1, in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) mID H1 recidivati/refrattari (R/R) a precedenti regimi basati su venetoclax. I dati sono stati presentati in un poster al Congresso ibrido EHA2023. Il poster, intitolato 'Olutasidenib in Post-Venetoclax Patients with Mutant ID H1 AML', esamina un sottogruppo di 17 pazienti dello studio di Fase 2 di olutasidenib che avevano precedentemente ricevuto regimi di combinazione con venetoclax.

I punti chiave della presentazione sono riassunti di seguito: Olutasidenib ha indotto remissioni durature nei pazienti con AML mID H1 R/R, compresi quelli che non hanno superato il trattamento precedente con un regime basato su venetoclax; dei 17 pazienti con trattamento precedente con venetoclax, 5 erano in corso e 12 avevano interrotto il trattamento alla data di chiusura dell'analisi, il 18 giugno 2021; la migliore risposta a olutasidenib è stata CR/CRh in 5/17 (29.4%), di cui 4 (23,5%) hanno ottenuto una CR; negli 8 pazienti che avevano ricevuto in precedenza la combinazione di venetoclax e azacitadina, un trattamento standard per i pazienti affetti da AML non idonei alla chemioterapia, 3 (37,5%) hanno ottenuto una CR/CRh; il tempo alla CR/CRh è stato mediano di 2,1 mesi e la durata mediana della CR/CRh è stata di oltre 18 mesi, alla data di interruzione. Nello studio di Fase 2, la coorte registrativa ha arruolato 153 pazienti con AML mID H1 R/R che hanno ricevuto la monoterapia con olutasidenib 150 mg due volte al giorno. L'endpoint primario era un composito di remissione completa (CR) più remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh).

I risultati hanno dimostrato un tasso di CR/CRh del 35%, con una durata della risposta di 25,9 mesi. Il 1° dicembre 2022, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le capsule di REZLIDHIA (olutasidenib) per il trattamento di pazienti adulti con AML R/R con una mutazione ID H1 suscettibile, come rilevato da un test approvato dalla FDA. REZLIDHIA è diventato disponibile in commercio negli Stati Uniti il 22 dicembre 2022.

REZLIDHIA è stato aggiunto alle Linee guida di pratica clinica oncologica NCCN (NCCN Guidelines®) per la leucemia mieloide acuta (AML) il 13 gennaio 2023 come terapia mirata raccomandata per i pazienti adulti con AML R/R con mutazione dell'isocitrato deidrogenasi-1 (ID H1).