La FDA approva il farmaco di Italfarmaco per la distrofia muscolare rara
21 marzo 2024 alle 23:37
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La FDA statunitense ha approvato il farmaco del Gruppo privato Italfarmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia ereditaria che comporta la perdita di massa muscolare, ha dichiarato giovedì l'autorità sanitaria.
Sarepta Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sull'assistenza ai pazienti attraverso la scoperta e lo sviluppo di terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA), la terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. Ha sviluppato più prodotti approvati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e sta sviluppando potenziali candidati terapeutici per una serie di malattie e disturbi, tra cui la Duchenne, le distrofie muscolari del cingolo (LGMD) e altri disturbi neuromuscolari e legati al sistema nervoso centrale (SNC). Ha sviluppato e commercializzato quattro prodotti approvati per il trattamento della Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), iniezione (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) iniezione (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) iniezione (AMONDYS 45) ed ELEVIDYS. La sua pipeline comprende circa 40 programmi in varie fasi di scoperta, sviluppo preclinico e clinico.
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
