Sarepta Therapeutics ha dichiarato venerdì che l'autorità sanitaria statunitense deciderà se concedere l'approvazione tradizionale della sua terapia genica Elevidys per una malattia di deperimento muscolare entro il 21 giugno.

Le azioni del produttore di farmaci sono salite del 12% nelle contrattazioni di premercato, dopo aver detto che la Food and Drug Administration (FDA) non prevede di tenere una riunione dei suoi consulenti esterni per esaminare la domanda dell'azienda.

La terapia, Elevidys, ha ottenuto un'approvazione accelerata nel giugno dello scorso anno per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia ereditaria di perdita muscolare progressiva che colpisce quasi sempre i ragazzi giovani.

Tuttavia, in ottobre Elevidys ha fallito l'obiettivo principale in uno studio di fase avanzata, sollevando dubbi su un'approvazione tradizionale della terapia negli Stati Uniti.

Sarepta sta cercando di convertire l'approvazione accelerata in un'approvazione tradizionale, nonché di espandere l'uso della terapia per le età comprese tra i 4 e i 7 anni, sulla base dei dati dello studio di fase avanzata. (Relazioni di Christy Santhosh e Leroy Leo a Bengaluru; Redazione di Shailesh Kuber)