Le azioni di Sarepta Therapeutics sono crollate di oltre il 42% nelle contrattazioni pre-mercato di martedì, dopo che la sua terapia genica per un disturbo progressivo di deperimento muscolare non ha raggiunto l'obiettivo principale in uno studio che era fondamentale per ottenere l'approvazione completa del trattamento negli Stati Uniti.

Almeno quattro analisti hanno tagliato il loro obiettivo di prezzo sulle azioni di Sarepta, affermando che i dati hanno creato incertezza sulla crescita futura della terapia, in quanto potrebbero portare a una riluttanza da parte delle assicurazioni sanitarie a coprirla.

Tuttavia, almeno due analisti hanno affermato che è improbabile che il trattamento venga ritirato dal mercato.

La terapia, Elevidys, a giugno ha ottenuto un'approvazione accelerata da parte dell'autorità sanitaria statunitense per i bambini di età compresa tra i 4 e i 5 anni che possono camminare, nonostante i dubbi sulla sua efficacia.

L'approvazione iniziale si basava su uno studio di fase intermedia, in cui la terapia genica produceva una versione mini della proteina distrofina, necessaria per aiutare a mantenere i muscoli intatti, ma non migliorava i risultati clinici dei pazienti, come la loro capacità di camminare e stare in piedi.

La sperimentazione in fase avanzata doveva confermare l'efficacia della terapia nel trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, una malattia ereditaria che colpisce quasi sempre i ragazzi giovani.

Lo studio, che ha testato Elevidys in pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni, non è riuscito a migliorare significativamente la funzione motoria rispetto ai pazienti trattati con placebo a 52 settimane.

La terapia, tuttavia, ha raggiunto tutti gli obiettivi secondari dello studio con risultati statisticamente significativi e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.

Sarepta ha dichiarato che intende chiedere un'approvazione estesa ad altri gruppi di età.

Le sue azioni sono scese di quasi il 17% quest'anno.