Almeno quattro analisti hanno tagliato il loro obiettivo di prezzo sulle azioni di Sarepta, affermando che i dati hanno creato incertezza sulla crescita futura della terapia, in quanto potrebbero portare a una riluttanza da parte delle assicurazioni sanitarie a coprirla.
Tuttavia, almeno due analisti hanno affermato che è improbabile che il trattamento venga ritirato dal mercato.
La terapia, Elevidys, a giugno ha ottenuto un'approvazione accelerata da parte dell'autorità sanitaria statunitense per i bambini di età compresa tra i 4 e i 5 anni che possono camminare, nonostante i dubbi sulla sua efficacia.
L'approvazione iniziale si basava su uno studio di fase intermedia, in cui la terapia genica produceva una versione mini della proteina distrofina, necessaria per aiutare a mantenere i muscoli intatti, ma non migliorava i risultati clinici dei pazienti, come la loro capacità di camminare e stare in piedi.
La sperimentazione in fase avanzata doveva confermare l'efficacia della terapia nel trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, una malattia ereditaria che colpisce quasi sempre i ragazzi giovani.
Lo studio, che ha testato Elevidys in pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni, non è riuscito a migliorare significativamente la funzione motoria rispetto ai pazienti trattati con placebo a 52 settimane.
La terapia, tuttavia, ha raggiunto tutti gli obiettivi secondari dello studio con risultati statisticamente significativi e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.
Sarepta ha dichiarato che intende chiedere un'approvazione estesa ad altri gruppi di età.
Le sue azioni sono scese di quasi il 17% quest'anno.