Lexeo Therapeutics, Inc. annuncia un investimento strategico da parte di Sarepta Therapeutics per sostenere lo sviluppo delle terapie geniche cardiovascolari di Lexeo
28 agosto 2023 alle 13:30
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LEXEO Therapeutics (LEXEO) ha annunciato un investimento strategico da parte di Sarepta Therapeutics, Inc. (Sarepta) per sostenere l'avanzamento dei programmi di terapia genica con virus adeno-associato (AAV) di LEXEO. In relazione a questo investimento, le società esploreranno lo sviluppo di nuovi candidati alla terapia genica per una serie di malattie cardiovascolari. Le malattie cardiovascolari sono la causa più significativa di morbilità e mortalità nel mondo occidentale e stanno rapidamente diventando una causa primaria di morte in tutto il mondo. Le mutazioni genetiche sono un fattore significativo alla base della cardiomiopatia, con oltre 50 geni distinti implicati nella sola cardiomiopatia dilatativa.
La pipeline di LEXEO ha il potenziale di trattare la causa principale della malattia, affrontando fino a un milione di pazienti negli Stati Uniti, in una gamma diversificata di cardiomiopatie con un bisogno significativo non soddisfatto.
Sarepta Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sull'assistenza ai pazienti attraverso la scoperta e lo sviluppo di terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA), la terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. Ha sviluppato più prodotti approvati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e sta sviluppando potenziali candidati terapeutici per una serie di malattie e disturbi, tra cui la Duchenne, le distrofie muscolari del cingolo (LGMD) e altri disturbi neuromuscolari e legati al sistema nervoso centrale (SNC). Ha sviluppato e commercializzato quattro prodotti approvati per il trattamento della Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), iniezione (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) iniezione (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) iniezione (AMONDYS 45) ed ELEVIDYS. La sua pipeline comprende circa 40 programmi in varie fasi di scoperta, sviluppo preclinico e clinico.
Lexeo Therapeutics, Inc. annuncia un investimento strategico da parte di Sarepta Therapeutics per sostenere lo sviluppo delle terapie geniche cardiovascolari di Lexeo
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
