Satellos Bioscience Inc. ha annunciato dati preliminari positivi che dimostrano che SAT-3247 può migliorare la funzione muscolare scheletrica in un modello murino di distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD). La FSHD è la terza distrofia muscolare più comune, dopo la Duchenne Beckers e la distrofia miotonica. La FSHD è una distrofia muscolare ad insorgenza adulta che comporta la distruzione progressiva del tessuto muscolare, dovuta all'espressione per via endovenosa di un prodotto genico chiamato DUX4.

La maggior parte dei trattamenti in fase di sviluppo per la FSHD si concentra sul tentativo di bloccare l'espressione di DUX4. Nella ricerca condotta con una sovvenzione della FSHD Canada Foundation, Satellos ha testato se il trattamento con SAT-3247 potesse contrastare la progressiva distruzione del tessuto muscolare osservata nella FSHD. Satellos ha dimostrato che il trattamento con SAT-3247 ha migliorato con successo il fenotipo dei topi FSHD, con un impatto significativo sul miglioramento della funzione muscolare scheletrica.

SAT-3247 di Satellos è una piccola molecola progettata per inibire AAK1, una proteina chinasi membro del percorso Notch. L'Azienda ritiene che l'inibizione di AAK1, indipendente dalla distrofina, abbia la capacità di regolare la polarità per ripristinare la divisione asimmetrica delle cellule staminali muscolari, generare cellule progenitrici muscolari e consentire la rigenerazione muscolare.