Seagen Inc. ha annunciato che il 30 novembre 2023 la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha accettato per la revisione prioritaria una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per PADCEV® (enfortumab vedotin-ejfv) con KEYTRUDA® (pembrolizumab) come terapia di combinazione per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico (la/mUC), una forma di cancro alla vescica che si è diffusa agli organi o ai muscoli circostanti o ad altre parti del corpo. Ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), l'FDA ha fissato una data di azione target al 9 maggio 2024. L'FDA sta esaminando la domanda nell'ambito del suo programma di Revisione Oncologica in Tempo Reale (RTOR), che mira a esplorare un processo di revisione più efficiente per garantire che i trattamenti sicuri ed efficaci siano disponibili per i pazienti il prima possibile.

Se approvata, questa combinazione sarebbe la prima opzione di trattamento per i pazienti eleggibili e non eleggibili al cisplatino. Negli Stati Uniti, si stima che 82.290 persone riceveranno una diagnosi di tumore alla vescica nel 2023.i Il tumore uroteliale rappresenta il 90% di tutti i tumori della vescica e può essere riscontrato anche nella pelvi renale, nell'uretere e nell'uretra.ii Circa il 12% dei casi è costituito da tumore uroteliale localmente avanzato o metastatico al momento della diagnosi.iii La maggior parte dei pazienti con la/mUC progredisce entro nove mesi e i tassi di sopravvivenza a lungo termine sono scarsi. L'sBLA per l'uso in prima linea della combinazione si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 EV-302 (noto anche come KEYNOTE-A39).

Lo studio ha rilevato che la combinazione ha migliorato la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) con risultati statisticamente significativi e clinicamente significativi nei pazienti con la/mUC non trattata in precedenza, rispetto alla chemioterapia contenente platino. I risultati di sicurezza sono stati coerenti con quelli precedentemente riportati con questa combinazione e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. Nel febbraio 2020, PADCEV in combinazione con KEYTRUDA ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy da parte dell'FDA e il sBLA EV-103 ha ricevuto la designazione di Priority Review nel dicembre 2022.

Nell'aprile 2023, l'FDA ha concesso l'approvazione accelerata alla combinazione per il trattamento di pazienti adulti con la/mUC che non sono idonei a ricevere la chemioterapia contenente cisplatino, sulla base del tasso di risposta tumorale e della durata della risposta dello studio EV-103. Lo studio EV-302, che è destinato a servire come studio di conferma per l'approvazione accelerata negli Stati Uniti e come base per la presentazione di normative globali, ha anche lo scopo di espandere l'indicazione nella popolazione di pazienti eleggibili al cisplatino.